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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Inhalt archiviert am 2024-05-07

Development of Gene Therapy Strategies for Neurological Diseases

Ziel

The aim of the proposed project is to develop procedures for gene and cell therapy for application in the treatment of neurological diseases, in particular Parkinson's disease and epilepsy.

Approaches will involve gene therapy strategies using both ex vivo and in vivo direct injection to induce production of neurotransmitter and neurotrophic molecules.

The project includes all levels of analysis and stages of development from the production of viral vectors, genetic manipulation and encapsulation of cells, in vivo gene transfer, to the preclinical assessment of procedures in preparation for clinical trials with patients. The proposed research addresses two neurological diseases: Parkinson' s disease (PD) and epilepsy, affections chosen because their pathophysiologies suggest possible therapeutic agents: neurotransmitter, trophic factors or both. Both ex vivo and in vivo gene therapy strategies will be developed in five partially overlapping phases:

Types of cells suitable for genetic manipulation and intracerebral transplantation will be identified, and the tools to transfer genes for neurotransmitter-synthesising enzymes and neurotrophic factors constructed.
Suitable types of cells intracerebrawill be identified and the tools to transfer genes for neurotransmitter-synthesising enzymes and neurotrophic factors constructed.
Encapsulation techniques for the transplantation of genetically engineered allo and xenogeneic cell lines will be tested.
The functional properties of the transduced cells in vitro and of recombinant adenoviral constructions will be analysed in detail, and the functional efficacy of DOPA/dopamine and neurotrophic factor-producing cells in well characterised in vivo models assessed.
Alternative gene constructs where the transgene is under the control of endogenous, cell-specific promoters containing suitable regulatory elements will be studied. The aim is to obtain improved regulation and stable long-term expression of the transgenes in vivo. This will allow function of the transduced cells to be evaluated over longer time periods and in complex functional tests .
The various methods developed within the programme will be validated in small animal models and a primate model of PD.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

Daten nicht verfügbar

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

CSC - Cost-sharing contracts

Koordinator

Centre National de la Recherche Scientifique
EU-Beitrag
Keine Daten
Adresse
83,Boulevard de l'Hopital
75013 Paris
Frankreich

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Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

Keine Daten

Beteiligte (3)

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