Obiettivo
The aim of the proposed project is to develop procedures for gene and cell therapy for application in the treatment of neurological diseases, in particular Parkinson's disease and epilepsy.
Approaches will involve gene therapy strategies using both ex vivo and in vivo direct injection to induce production of neurotransmitter and neurotrophic molecules.
The project includes all levels of analysis and stages of development from the production of viral vectors, genetic manipulation and encapsulation of cells, in vivo gene transfer, to the preclinical assessment of procedures in preparation for clinical trials with patients. The proposed research addresses two neurological diseases: Parkinson' s disease (PD) and epilepsy, affections chosen because their pathophysiologies suggest possible therapeutic agents: neurotransmitter, trophic factors or both. Both ex vivo and in vivo gene therapy strategies will be developed in five partially overlapping phases:
Types of cells suitable for genetic manipulation and intracerebral transplantation will be identified, and the tools to transfer genes for neurotransmitter-synthesising enzymes and neurotrophic factors constructed.
Suitable types of cells intracerebrawill be identified and the tools to transfer genes for neurotransmitter-synthesising enzymes and neurotrophic factors constructed.
Encapsulation techniques for the transplantation of genetically engineered allo and xenogeneic cell lines will be tested.
The functional properties of the transduced cells in vitro and of recombinant adenoviral constructions will be analysed in detail, and the functional efficacy of DOPA/dopamine and neurotrophic factor-producing cells in well characterised in vivo models assessed.
Alternative gene constructs where the transgene is under the control of endogenous, cell-specific promoters containing suitable regulatory elements will be studied. The aim is to obtain improved regulation and stable long-term expression of the transgenes in vivo. This will allow function of the transduced cells to be evaluated over longer time periods and in complex functional tests .
The various methods developed within the programme will be validated in small animal models and a primate model of PD.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia epilessia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia parkinson
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Dati non disponibili
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
75013 Paris
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.