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Directrices fiables para el tratamiento de enfermedades raras

A pesar de la baja prevalencia de las enfermedades raras (ER) (cinco de cada diez mil personas afectadas en la Unión Europea), lo cierto es que existen más de cinco mil enfermedades dentro de esta categoría que causan discapacidad crónica o pueden ser mortales. Dado que en la Unión Europea se calculan unos treinta millones de ciudadanos afectados, es necesario iniciar una acción conjunta a fin de reducir los costes socioeconómicos y mejorar la calidad de vida de estas personas.

Salud

El proyecto financiado con fondos europeos RARE-BESTPRACTICES (Platform for sharing best practices for management of rare diseases) creó una plataforma de redes de contactos sostenible para obtener, evaluar y difundir buenas prácticas. De este modo se mejorará la gestión de los pacientes con ER y se fomentará un nivel de asistencia sanitaria equilibrado en todos los países europeos. También se creó una red colaborativa compuesta por expertos en directrices, revisiones sistemáticas, evaluación de tecnologías sanitarias, políticas sanitarias, epidemiología de ER y salud pública procedentes de nueve países europeos. Los socios del proyecto desarrollaron así una metodología para redactar directrices pertinentes a las ER. Se construyeron bases de datos a medida para albergar las directrices y se dio prioridad a las recomendaciones científicas para investigadores, legisladores y proveedores de asistencia sanitaria. Las bases de datos RareGUIDELINE y RareGAP contienen ya 143 directrices que han pasado por un control de calidad sobre 31 ER. RareGAP se creó para identificar las necesidades de profundizar en la investigación de ER. Los investigadores del proyecto diseñaron políticas para evaluar los fármacos huérfanos en ocho países europeos. Además, se están analizando los factores críticos a tener en cuenta a la hora de la administración de fármacos (tanto para las recomendaciones positivas como para las negativas) y cómo integrarlos en la práctica clínica. La iniciativa incidió en las actividades de formación destinadas a partes interesadas fundamentales para así difundir conocimientos y experiencia en el ámbito de las directrices sobre ER. La divulgación de estas cuestiones es fundamental, por lo que se están publicando los resultados en boletines periódicos, un folleto, Twitter comunicados de prensa, la página web del proyecto y diversas revistas científicas. Además, el equipo del proyecto publicó una nueva revista científica de acceso libre, Rare Diseases and Orphan Drugs. RARE-BESTPRACTICES contribuirá a garantizar el acceso directo a directrices de calidad y fiables para los afectados por las ER. Por primera vez se ha organizado un evento al que acudieron expertos de todos los campos relacionados con las ER a fin de dar a conocer los resultados tan innovadores, tales como los planes nacionales sobre ER, los centros especializados y las redes europeas de referencia que cumplen la legislación de la Unión Europea.

Palabras clave

Enfermedades raras, RARE-BESTPRACTICES, asistencia sanitaria, fármaco huérfano

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