Wiarygodne wytyczne dla zarządzania chorobami rzadkimi
W ramach finansowanego ze środków unijnych projektu RARE-BESTPRACTICES (Platform for sharing best practices for management of rare diseases) stworzono zrównoważoną platformę networkingu służącą do gromadzenia, oceny i propagowania najlepszych praktyk. Przyczyni się ona do poprawy leczenia pacjentów cierpiących na choroby rzadkie i wyrównania poziomu świadczeń opieki zdrowotnej w krajach Europy. Utworzono sieć współpracy składającą się z ekspertów w zakresie opracowywania wytycznych, przeglądów systematycznych, oceny technologii medycznych, polityki zdrowotnej, epidemiologii chorób rzadkich i zdrowia publicznego pochodzących z dziewięciu krajów w całej Europie. Partnerzy projektu stworzyli metodologię opracowywania wytycznych dla chorób rzadkich. W specjalnie przygotowanych bazach danych znajdą się wytyczne oraz priorytetowe zalecenia dotyczące badań naukowych, mające pomóc naukowcom, decydentom i usługodawcom z sektora opieki zdrowotnej. Bazy danych RareGUIDELINE i RareGAP zawierają 143 ocenione pod względem jakości wytyczne dotyczące 31 chorób rzadkich. Baza RareGAP została stworzona w celu określenia potrzeb w zakresie dalszych badań nad chorobami rzadkimi. Naukowcy dokonali mapowania polityk dotyczących wyceny leków sierocych w ośmiu krajach europejskich. Ocenie poddano główne czynniki, na podstawie których wydawane są pozytywne lub negatywne zalecenia dotyczące stosowania środków farmaceutycznych. Sprawdza się także, jak wpasowują się one w praktykę kliniczną. W projekcie położono duży nacisk na działania szkoleniowe skierowane do kluczowych zainteresowanych stron, aby rozpowszechniać wiedzę fachową i informacje na temat wytycznych dotyczących chorób rzadkich. Rozpowszechnianie wniosków z badania jest sprawą krytyczną i odbywa się za pośrednictwem biuletynów, broszury, Twittera, artykułów prasowych, strony internetowej projektu, a także kilku artykułów w czasopismach. W ramach projektu powstało również nowe, ogólnodostępne czasopismo naukowe Rare Diseases and Orphan Drugs. Projekt RARE-BESTPRACTICES zapewni społeczności skupionej wokół chorób rzadkich dostęp do jasnych, godnych zaufania wytycznych o wysokiej jakości. Ten zupełnie wyjątkowy, pierwszy w historii tego typu projekt skupił ekspertów wszystkich dziedzin powiązanych z chorobami rzadkimi po to, aby cała społeczność zajmująca się chorobami rzadkimi mogła korzystać z innowacyjnych wyników projektu, w tym z planów krajowych dotyczących chorób rzadkich, centrów wiedzy i europejskiej sieci danych źródłowych, zgodnie z prawem UE.
Słowa kluczowe
Choroby rzadkie, RARE-BESTPRACTICES, opieka zdrowotna, leki sieroce
