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European Autism Interventions - A Multicentre Study for Developing New Medications

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EU-AIMS: hacia enfoques personalizados para las personas autistas

El proyecto EU-AIMS, financiado por la iniciativa de medicamentos innovadores, ha contribuido a dar lugar a una nueva era de tratamientos eficaces que reconocen las necesidades individuales de las personas autistas. Su trabajo ha ampliado considerablemente nuestros conocimientos sobre la variabilidad de la biología de las personas autistas, ha identificado ámbitos para la intervención médica y ha demostrado satisfactoriamente que ciertos compuestos pueden modular las diferencias biológicas asociadas al autismo.

SALUD

© Dubova, Shutterstock
Las personas autistas dicen que no existe un enfoque universal que les ayude a todos. Algunos afirman que su autismo no requiere tratamiento, porque lo valoran como una parte clave de su identidad. Otros quieren un tratamiento para aspectos específicos, como las dificultades sensoriales o en las interacciones sociales, pero no a costa de los aspectos positivos del autismo. Algunos dan prioridad al tratamiento de afecciones como la epilepsia, que sufren junto con el autismo. EU-AIMS cambia las reglas del juego El equipo de EU-AIMS (European Autism Interventions – A Multicentre Study for Developing New Medications) ha cambiado las reglas del juego demostrando que no existe una única característica que compartan todas las personas autistas, ya sea a nivel conductual, cognitivo, neurobiológico o genético. En su lugar, los investigadores comenzaron a identificar perfiles neurocognitivos individuales y a asociarlos con patrones de avance del autismo. EU-AIMS se concentró en desarrollar tratamientos eficaces adaptados a los perfiles biológicos y las necesidades individuales, así como en superar diversos obstáculos a la investigación, por ejemplo: los enfoques tradicionales intentaban tratar los síntomas sin comprender los mecanismos o las causas subyacentes; la mayoría de estudios anteriores solo incluían a unas 15-30 personas autistas, número insuficiente para identificar «subgrupos»; la investigación sobre la biología del autismo no disponía de metodologías fiables; y los ensayos clínicos han incluido normalmente a números reducidos de participantes diversos, limitando las probabilidades de éxito, puesto que los tratamientos podrían únicamente resultar eficaces en ciertos subgrupos. El proyecto EU-AIMS adoptó un enfoque multifacético sin precedentes. Declan Murphy, responsable del proyecto y profesor en el Kings College London (KCL), comenta: «Empezamos ampliando los conocimientos sobre la diversidad biológica del autismo, tradujimos los resultados de los estudios con roedores para hacerlos aplicables a humanos, demostramos que ciertos compuestos pueden afectar a las diferencias biológicas observadas en el autismo, incluyendo en adultos autistas, y buscamos biomarcadores que pudieran mejorar los ensayos clínicos». Nuevas dianas terapéuticas mediante genes y biomarcadores Un modo de identificar nuevas dianas terapéuticas consiste en comenzar con los genes asociados a ciertas formas de autismo y plantearse cuáles son sus efectos sobre el desarrollo de las células nerviosas y la comunicación entre ellas. Esto influye en el desarrollo del cerebro infantil y, a su vez, en el desarrollo social, cognitivo y emocional. En EU-AIMS se emplearon modelos animales y nuevas técnicas no invasivas, como células madre pluripotentes inducidas, para encontrar los vínculos causales entre los genes y los factores medioambientales, y los cambios moleculares y las rutas biológicas. Los investigadores comprobaron asimismo si ciertos compuestos resultaban eficaces en roedores y modelos celulares, identificando así posibles nuevos tratamientos basados en una mejor comprensión de los mecanismos biológicos subyacentes. A continuación, una tarea clave fue trasladar los hallazgos obtenidos con modelos animales a los humanos encontrando medidas que se puedan utilizar de forma segura en personas (incluso en bebés), como la espectroscopia de resonancia magnética funcional (RMf) de alta tecnología, el electroencefalograma (EEG) y, respectivamente, IRM estructurales y funcionales (IRMe/IRMf). Además, EU-AIMS prestó especial atención a la identificación de biomarcadores. Se trata de cualquier medida objetiva, como genes, patrones de actividad cerebral o el resultado de una prueba, que prediga cómo una persona puede desarrollarse o responder a intervenciones. Los biomarcadores podrían emplearse en el diagnóstico del autismo con el fin de predecir si los síntomas cambiarán durante el desarrollo y para seleccionar las mejores intervenciones, apoyo o tratamiento para una persona determinada. Se realizaron tres estudios con más de 1 200 participantes en total; después se evaluaron a una escala y un nivel de profundidad sin precedentes en Europa. EU-AIMS también fue el primer grupo académico/industrial en obtener «asesoramiento de cualificación» de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Este paso crucial mejoró el entendimiento entre las autoridades normativas, el mundo académico y la industria, y desempeñó una función esencial en el desarrollo de nuevas directrices de la EMA sobre la comprobación de fármacos. A continuación, el consorcio puso en marcha satisfactoriamente AIMS-2-TRIALS para proseguir con su trabajo, añadiendo un programa de educación y participación, especialmente destinado a investigadores noveles, y un grupo de representantes del autismo para garantizar la participación de personas autistas en la investigación.

Palabras clave

EU-AIMS, autismo, TEA, tratamiento, roedores, ensayo clínico

Información del proyecto

Identificador del acuerdo de subvención: 115300

Estado

Proyecto cerrado

  • Fecha de inicio

    1 Abril 2012

  • Fecha de finalización

    31 Marzo 2018

Financiado con arreglo a:

FP7-JTI

  • Presupuesto general:

    € 36 503 259

  • Aportación de la UE

    € 20 490 981

Coordinado por:

F. HOFFMANN-LA ROCHE AG

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