Neue Therapie gegen diabetische Nierenerkrankung
Diabetes ist die häufigste Ursache von chronischen Nierenerkrankungen. Die diabetische Nierenerkrankung tritt bei rund 40 % aller Diabetespatienten auf. Da es aktuell keine wirksame Therapie gegen diese Krankheit gibt, führt sie häufig zu Nierenversagen und ist daher mit einer hohen Sterblichkeitsrate verbunden. Im letzten Stadium der chronischen Nierenerkrankung – der Niereninsuffizienz im Endstadium – funktionieren die Nieren nur noch zu 10-15 % und können keine Schadstoffe und überschüssige Flüssigkeit mehr aus dem Blut der Patienten filtern. Um in diesem Stadium am Leben zu bleiben, müssen sie sich einer Dialyse oder Nierentransplantation unterziehen. Diese Behandlungen sind jedoch teuer und keine Garantie gegen Nierenversagen. Das EU-finanzierte Projekt NEPHSTROM (Novel Stromal Cell Therapy for Diabetic Kidney Disease) wurde ins Leben gerufen, um eine neue Stammzelltherapie mit dem Namen ORBCEL-M zu testen und zu bewerten, die gegen die diabetische Nierenerkrankung eingesetzt werden soll. Die mesenchymale Stammzell-Immuntherapie ist eine vielversprechende Therapie, die Nierenversagen durch eine Verbesserung der Organreparatur und -regeneration verhindern oder verzögern könnte. Präklinische Tests, die von Projektpartnern vorgenommen wurden, zeigten, dass ORBCEL-M die Nierenfunktion von Tieren mit diabetischer Nierenerkrankung deutlich verbessern kann. Sie führen nun eine klinische Studie durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie bei menschlichen Patienten mit diabetischer Nierenkrankheit zu prüfen. „Dank der vielversprechenden Ergebnisse der präklinischen Modelle können wir mit ORBCEL-M nun voller Zuversicht zur nächsten Phase übergehen und untersuchen, ob die Immuntherapie eine Möglichkeit bietet, das Fortschreiten der diabetischen Nierenerkrankung zu verlangsamen oder aufzuhalten“, sagte Steve Elliman, Wissenschaftlicher Leiter des Projektpartners Orbsen Therapeutics, in einer Pressemitteilung auf der NEPHSTROM-Website. Die Stammzell-Immuntherapie der zweiten Generation verfügt über fast 100 % reine Stammzellen, was von einer deutlichen Steigerung der Reinheit im Vergleich zu Stammzelltherapien der ersten Generation zeugt. Klinische Studie in mehreren Prüfzentren Die klinische Studie wird im Wesentlichen an vier Orten durchgeführt: dem Mario Negri Institute (Italien), der National University of Ireland (Irland), dem University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust und dem Belfast Health and Social Care Trust (Vereinigtes Königreich). Im Rahmen der frühen klinischen Studie werden 48 Diabetes-Typ-2-Patienten mit fortschreitender diabetischer Nierenerkrankung für eine Doppelblindstudie mit Placebo rekrutiert. Die Patienten werden in vier Gruppen à zwölf Personen randomisiert, wobei es eine Kontrollgruppe sowie drei Gruppen gibt, die mit einer geringen, mittleren oder hohen Dosis von Stammzellen behandelt werden. Zwar soll bei der Studie in erster Linie die Sicherheit der einzelnen Stammzelldosen überprüft werden, die Forschenden erhoffen sich davon jedoch auch eine Veränderung wichtiger Krankheitsmarker. Das würde nicht nur bedeuten, dass die Therapie sicher, sondern auch effektiv ist. „Wir freuen uns, dass die klinische NEPHSTROM-Studie gestartet ist und dass randomisierte Diabetespatienten mit einer Nierenkrankheit, bei denen vorherige Therapien nicht angeschlagen sind, nun die ORBCEL-M™-Immuntherapie erhalten“, sagte Dr. Larry Couture, Geschäftsführer von Orbsen Therapeutics, in derselben Pressemitteilung. „Die Studie könnte ein Durchbruch für Patienten mit einer Nierenerkrankung im Endstadium sein, die auf Diabetes zurückzuführen ist.“ Sollte die klinische NEPHSTROM-Studie die Sicherheit der Therapie erfolgreich demonstrieren, wird es eine weiterführende Studie mit einer größeren Teilnehmerzahl geben, deren Schwerpunkt auf der Wirksamkeit der Behandlung liegt. Eine Therapie, die das Fortschreiten einer diabetischen Nierenerkrankung aufhält, verlängert nicht nur das Leben der Patienten und steigert ihre Lebensqualität, sondern führt auch zu deutlichen Kosteneinsparungen in überlasteten Gesundheitssystemen. Weitere Informationen: NEPHSTROM-Projektwebsite
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Irland
