Hacia un tratamiento más efectivo de la esclerosis sistémica
La esclerosis sistémica o esclerodermia es una enfermedad rara autoinmune que provoca la destrucción del tejido conjuntivo, la cual a su vez induce daños vasculares y fibrosis en varios órganos. Al igual que en muchas enfermedades raras, el tratamiento de la esclerosis sistémica conlleva el uso no indicado de fármacos inmunomoduladores, una práctica que carece del respaldo de ensayos clínicos controlados. El proyecto financiado por la Unión Europea DESSCIPHER (To decipher the optimal management of systemic sclerosis) ha proporcionado indicios sobre la eficacia y la seguridad de diferentes estrategias terapéuticas de prevención y tratamiento. Los investigadores llevaron a cabo cinco estudios observacionales (OT) y evaluaron el efecto de fármacos no autorizados durante distintos estadios de la enfermedad, abarcando desde las úlceras digitales y la artritis hasta morbilidades graves como la enfermedad cardíaca aguda, el enfermedad pulmonar intersticial y la hipertensión pulmonar. Seguidamente, se analizaron los datos de más de cuatro mil seiscientos pacientes tratados con fármacos no autorizados y se compararon con la evolución de la enfermedad con distintos abordajes terapéuticos. Para llevar a cabo esta tarea, se está colaborando tanto con el grupo paneuropeo de esclerodermia (EULAR), auspiciado por la Sociedad Europea de Reumatología (EUSTAR), que integra a más de ciento noventa centros punteros de toda Europa, como con distintas organizaciones de pacientes agrupadas en la Federación Europea de Asociaciones de Esclerodermia (FESCA). De los cinco estudios observacionales a gran escala de DESSCIPHER, cuatro pudieron ser realizados dentro del periodo de financiación del proyecto y, debido a la naturaleza a largo plazo de los tratamientos, los socios de DESSCIPHER y los centros participantes de EUSTAR se comprometieron a continuar con el seguimiento de estos cuatro estudios más allá de la finalización del proyecto a través de la red EUSTAR y la Fundación Mundial de la Esclerodermia hasta noviembre de 2017. Tras su finalización, los datos del proyecto serán fusionados con los datos de la cohorte EUSTAR para dar lugar a la base de datos clínicos sobre la esclerosis sistémica más grande hasta la fecha. El proyecto DESSCIPHER ya ha proporcionado pruebas científicas indispensables sobre cuestiones clínicas y problemas básicos relacionados con la esclerosis sistémica y, sin duda, continuará aportando conocimientos de gran valor sobre esta enfermedad en el futuro. El trabajo también facilitará el uso regulado de fármacos que actualmente no están indicados ni autorizados para el tratamiento de esta enfermedad. En última instancia, se espera que la aplicación de estos hallazgos conduzca a nuevas directrices clínicas más eficaces de diagnóstico y gestión de la esclerodermia.
Palabras clave
Tratamiento, esclerosis sistémica, estudio observacional, autoinmune, fármacos no autorizados
