Wirksamere Behandlung von systemischer Sklerose
Sklerodermie ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der das Bindegewebe zerstört wird, was wiederum zu Gefäßschädigungen und Fibrosen innerer Organe führt. Wie bei vielen anderen seltenen Krankheiten auch wird off label (zulassungsüberschreitend) mit immunmodulierenden Medikamenten behandelt, zu denen jedoch kontrollierte Studien fehlen. Das EU-finanzierte Projekt DESSCIPHER (To decipher the optimal management of systemic sclerosis) bestätigte die Wirksamkeit und Sicherheit verschiedener präventiver und therapeutischer Strategien. In Beobachtungsstudien sollte die Wirkung von Off-Label-Medikamenten in verschiedenen Erkrankungsstadien untersucht werden, von digitalen Ulzerationen und Arthritis an Handgelenken bis hin zu schweren Begleiterkrankungen wie Herzkrankheiten, interstitieller Lungenerkrankung und pulmonaler Hypertonie. Daten von mehr als 4.600 Patienten, die off label behandelt wurden, wurden ausgewertet und der Krankheitsverlauf mit anderen Therapieschemata verglichen. Dabei arbeitete man auch mit der paneuropäischen EUSTAR-Gruppe (EULAR Scleroderma Trials and Research group) zusammen, an der mehr als 190 Expertenzentren in ganz Europa beteiligt sind, sowie der Patientenorganisation FESCA (Federation of European Scleroderma Associations). Von den fünf großen Beobachtungsstudien (OT), die DESSCIPHER geplant hat, wurden vier Studien im Förderzeitraum abgeschlossen. Da die Therapien langfristig angelegt sind, werden die Partner von DESSCIPHER und die unter EUSTAR zusammenarbeitenden Zentren das Follow-up der vier OTs über das Projektende hinaus unter Schirmherrschaft des EUSTAR-Netzwerks und der World Scleroderma Foundation bis November 2017 weiterführen. Am Ende werden die Projektdaten mit denen der EUSTAR-Kohorte zusammengeführt und die bislang größte klinische Datenbank zu systemischer Sklerose bilden. Insgesamt wird DESSCIPHER die wichtigsten klinischen Fragen und Probleme zu systemischer Sklerose auf wissenschaftlicher Ebene klären und die offizielle Anwendung von Medikamenten vereinfachen, die derzeit noch off-label verschrieben werden. Die neuen Erkenntnisse sollen dabei in klinischen Leitlinien zur effektiven Diagnose und Behandlung von systemischer Sklerose münden.
Schlüsselbegriffe
Therapie, systemische Sklerose, Beobachtungsstudie, Autoimmunkrankheit, Off-Label-Medikamente
