Un trattamento più efficace per la sclerosi sistemica
La sclerosi sistemica è una malattia rara autoimmune associata alla distruzione del tessuto connettivo; provoca danni vascolari e fibrosi in vari organi. Analogamente a molte malattie rare, il trattamento della sclerosi sistemica implica l’impiego di farmaci off label per modificare la risposta immunitaria, ovvero una prassi per cui mancano prove derivanti da sperimentazioni controllate. Il progetto DESSCIPHER (To decipher the optimal management of systemic sclerosis), finanziato dall’UE, ha fornito le prove dell’efficacia e della sicurezza di diverse misure preventive e di trattamenti terapeutici. I ricercatori hanno effettuato cinque sperimentazioni osservazionali (OT) riguardanti gli effetti di farmaci off label durante fasi diverse della malattia, che spaziano da ulcere digitali e artriti fino a gravi morbilità, ad esempio gravi cardiopatie, interstiziopatie polmonari e ipertensione polmonare. I dati, ricavati da oltre 4 600 pazienti sottoposti a trattamenti con farmaci off label in ambienti di vita reale, sono stati analizzati e confrontati al corso devastante della malattia sottoposta a regimi terapeutici diversi. Tale operazione è stata realizzata anche attraverso la collaborazione con il gruppo pan-europeo EUSTAR (EULAR Scleroderma Trials and Research group), di cui fanno parte oltre 190 autorevoli centri in varie parti d’Europa, oltre all’organizzazione dei malati Federation of European Scleroderma Associations (FESCA). È stato possibile realizzare quattro delle cinque sperimentazioni osservazionali su larga scala di DESSCIPHER per tutto il periodo del finanziamento e, a seguito della natura a lungo termine dei trattamenti, i partner di DESSCIPHER e i centri contributori EUSTAR continueranno con i controlli successivi dei restanti quattro OT, anche dopo il termine del progetto, nel quadro dell’ambito congiunto formato dalla rete EUSTAR e dalla World Scleroderma Foundation fino a novembre 2017. Al termine, i dati del progetto saranno fusi con quelli della coorte EUSTAR; ne scaturirà pertanto il più ampio database clinico disponibile in assoluto sulla sclerosi sistemica. Lo studio DESSCIPHER ha già fornito e continuerà a fornire prove scientifiche rispetto ai quesiti clinici fondamentali e ai problemi associati alla sclerosi sistemica. Il lavoro renderà anche più agevole l’uso ufficiale di farmaci attualmente off label. In ultima istanza, la presenza di queste conoscenze appena maturate condurrà a innovative linee guida cliniche relative a una diagnosi e a una gestione efficaci dei pazienti affetti da sclerosi sistemica.
Parole chiave
Trattamento, sclerosi sistemica, sperimentazione osservazionale, autoimmune, farmaci off-label
