Skuteczniejsze leczenie twardziny układowej
Twardzina układowa to rzadka choroba autoimmunologiczna powodująca niszczenie tkanki łącznej, co prowadzi do uszkodzenia naczyń krwionośnych i zwłóknienia narządów. Leczenie twardziny układowej, podobnie jak wielu innych rzadkich chorób, wymaga pozarejestracyjnego stosowania leków immunomodulacyjnych, niepopartego danymi z badań kontrolowanych. Dzięki finansowanemu przez UE projektowi DESSCIPHER (To decipher the optimal management of systemic sclerosis) dostarczono dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo różnych metod profilaktyki i leczenia. Naukowcy przeprowadzili pięć badań obserwacyjnych wpływu stosowania pozarejestracyjnego leków na różnych etapach choroby, poczynając od owrzodzeń palców i zapalenia stawów, kończąc na poważnych stanach chorobowych, takich jak choroby serca, śródmiąższowe choroby płuc i nadciśnienie płucne. Dane pochodzące od ponad 4600 pacjentów, którym podawano leki pozarejestracyjne w warunkach typowej praktyki lekarskiej, poddano analizie prospektywnej i porównano wyniszczenia spowodowane chorobą w różnych schematach leczenia. To zadanie jest realizowane również dzięki współpracy z ogólnoeuropejską grupą EUSTAR (EULAR Scleroderma Trials and Research group), w skład której wchodzi ponad 190 centrów specjalistycznych z całej Europy, jak również ze stowarzyszeniem pacjentów FESCA (Federation of European Scleroderma Associations). Spośród pięciu badań obserwacyjnych prowadzonych na wielką skalę podczas projektu DESSCIPHER, tylko cztery realizowano przez cały okres finansowania, a z racji długoterminowego charakteru leczenia tej choroby partnerzy projektu DESSCIPHER i wspomagające go ośrodki EUSTAR będą kontynuować badania kontrolne w ramach czterech badań obserwacyjnych już po zakończeniu projektu, w ramach sieci EUSTAR i przy współpracy z fundacją World Scleroderma Foundation do listopada 2017 roku. Po ich zakończeniu dane uzyskane w projekcie zostaną scalone z danymi z kohorty EUSTAR, aby utworzyć największą dostępną bazę danych klinicznych dotyczących twardziny układowej. Badanie DESSCIPHER dostarczyło już dowodów naukowych dotyczących kluczowych problemów klinicznych oraz problemów związanych z twardziną układową, a oczekuje się dalszych wyników. Prace te ułatwią oficjalne zatwierdzenie stosowania leków, które obecnie są pozarejestracyjne. Wdrożenie tej nowo zdobytej wiedzy powinno doprowadzić do stworzenia nowych wytycznych klinicznych skutecznego diagnozowania i leczenia pacjentów z twardziną układową.
Słowa kluczowe
Leczenie, twardzina układowa, badania obserwacyjne, autoimmunologiczny, leki pozarejestracyjne
