Vers un traitement plus efficace de sclérodermie systémique
La sclérodermie systémique est une maladie auto-immune associée à la destruction de tissus conjonctifs, entraînant des lésions vasculaires et la fibrose dans plusieurs organes. Comme de nombreuses maladies rares, le traitement de la sclérodermie systémique impose l'utilisation de médicaments sans AMM pour modifier la réponse immunitaire, une pratique qui manque de preuves issues d'essais cliniques. Le projet DESSCIPHER (To decipher the optimal management of systemic sclerosis), financé par l'UE, a démontré l'efficacité et la sûreté de plusieurs mesures préventives et traitements thérapeutiques. Les chercheurs ont conduit cinq essais observationnels étudiant l'effet de médicaments sans AMM durant différentes phases de la maladie, allant des ulcères digitaux et de l'arthrite à des morbidités sévères comme une maladie cardiaque grave, une maladie pulmonaire interstitielle et une hypertension pulmonaire. Les données collectées en situation réelle auprès de plus de 4600 patients, qui ont reçu un traitement sans AMM, ont été analysées et comparées aux effets délétères de la maladie sous différentes régimes thérapeutiques. Cette tâche repose également sur une collaboration avec le groupe paneuropéen EUSTAR (EULAR Scleroderma Trials and Research group), qui comprend plus de 190 centres d'expertise dans toute l'Europe, ainsi qu'avec l'organisation de patients FESCA (Federation of European Scleroderma Associations). Sur les cinq essais observationnels à grande échelle réalisés par DESSCIPHER, quatre ont pu l'être dans le cadre de la période de financement complète. En raison de la durée importante des traitements, les partenaires de DESSCIPHER et les centres EUSTAR contributifs continueront le suivi des quatre essais restants au-delà du terme du projet, sous l'égide combinée du réseau EUSTAR et de la Fondation mondiale de la sclérodermie, jusqu'en novembre 2017. Après leur achèvement, les données du projet seront fusionnées avec celles du groupe EUSTAR pour constituer la plus grande base de données cliniques sur la sclérodermie systémique. L'étude DESSCIPHER a déjà apporté, et continuera d'apporter, des preuves scientifiques sur des questions cliniques et problèmes clés associés à la sclérodermie systémique. Ces travaux faciliteront également l'utilisation officielle de traitements actuellement sans AAM. Enfin, l'application de ces nouveaux renseignements contribuera au développement de directives cliniques pour le diagnostic efficace et la gestion des patients atteints de sclérodermie systémique.
Mots‑clés
Traitement, sclérodermie systémique, essais d'observation, auto-immune, médicaments sans AMM
