Une thérapie à base de probiotique pour l'hyperoxalurie primaire
L'hyperoxalurie primaire est une maladie rare et mortelle associée à un trouble du métabolisme du glyoxylate. Elle a une prévalence de 1 à 3 par million et est généralement révélée à la naissance par des niveaux élevés d'oxalate qui endommagent les reins et provoquent une insuffisance rénale terminale dans plus de 50 % des cas. Il n'existe actuellement aucun traitement pharmaceutique approuvé pour cette maladie dévastatrice. Au cours des années, les connaissances sur le microbiote humain et son rôle dans la santé et la maladie ont suscité un intérêt pour l'usage pharmaceutique de bactéries naturellement présentes dans l'intestin humain. Les scientifiques du projet ELIMOX(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) (Biopharmaceutical therapy for treatment of primary hyperoxaluria), financé par l'UE, ont proposé une nouvelle approche qui utilise les bactéries pour décomposer l'oxalate en excès dans l'intestin, ce qui constitue une voie alternative pour l'oxalate et prévient la défaillance des reins. À cette fin, ils ont mis au point un nouveau médicament à partir d'Oxalobacter formigenes, une bactérie anaérobie dont la seule source de carbone est l'oxalate. Des efforts considérables ont été faits pour comprendre les caractéristiques d'O. Formigenes et optimiser le processus de production de la bactérie pour son usage pharmaceutique. Les scientifiques ont développé une méthodologie analytique pour cartographier et quantifier la présence des microbes dans l'intestin humain, ainsi que pour suivre les effets cliniques après le traitement. Le médicament a été produit sous la forme de gélules à revêtement gastro-résistant, qui contiennent des bactéries O. formigenes lyophilisées viables. Le projet a mené deux études cliniques sur des patients ayant un fonctionnement rénal normal et sur des patients qui étaient en dialyse. Malgré l'hétérogénéité des patients, ils ont établi une corrélation entre la fonction rénale et la concentration d'oxalate dans le plasma. Le traitement n'a posé aucun problème d'innocuité et la réponse des patients était liée au niveau de détérioration des reins. Élément intéressant, certains indices ont montré que les dépôts d'oxalate étaient dissous chez les patients traités. Des résultats encourageants ont été obtenus en ce qui concerne la fonction cardiaque et le taux d'oxalate plasmatique total et libre chez les patients sous dialyse. Les résultats des études cliniques ont débouché sur une demande de brevet pour le médicament probiotique. L'utilisation de la solution d'ELIMOX va au-delà de l'hyperoxalurie primaire car ce médicament pourrait être utilisé pour traiter d'autres troubles métaboliques ou de malabsorption.
Mots‑clés
Probiotique, hyperoxalurie primaire, oxalate, ELIMOX, Oxalobacter formigenes
