Terapia probiotyczna w leczeniu hiperoksalurii pierwotnej
PH to rzadka, zagrażająca życiu choroba wywołana defektem metabolizmu kwasu glioksylowego. Występuje u 1 do 3 osób na milion i zwykle objawia się wysokim poziomem szczawianów w moczu prowadzącym do uszkodzenia nerek, a w konsekwencji – w 50% przepadków – do ich nieodwracalnej niewydolności. Obecnie nie istnieje żadna zatwierdzona terapia farmaceutyczna pozwalająca wyleczyć tę wyniszczającą chorobę. Zgromadzona przez lata wiedza na temat mikroflory jelitowej oraz jej znaczenia dla zdrowia i roli w chorobach sprawiła, że naukowcy zainteresowali się wykorzystaniem bakterii naturalnie występujących w ludzkich jelitach jako leków farmaceutycznych. Naukowcy biorący udział w finansowanym ze środków UE projekcie ELIMOX(odnośnik otworzy się w nowym oknie) (Biopharmaceutical therapy for treatment of primary hyperoxaluria) zaproponowali zupełnie nowe podejście, zgodnie z którym bakterie rozkładające nadmiarowe szczawiany w jelitach zapewnią alternatywny sposób ich eliminacji, chroniąc nerki przed uszkodzeniem. Aby sprawdzić poprawność przyjętego założenia, opracowali nowy lek z użyciem Oxalobacter formigenes, bakterii beztlenowej używającej szczawianów jako jedynego źródła węgla. Dużą część prac poświęcono dokładnemu scharakteryzowaniu O. formigenes z myślą o zoptymalizowaniu procesu produkcji bakterii do użytku farmaceutycznego. Zespół stworzył też wyspecjalizowane metody analityczne do tworzenia mapy i oznaczania ilościowego drobnoustrojów w ludzkich jelitach oraz monitorowania skutków klinicznych leczenia. Wyprodukowany lek miał postać powlekanych kapsułek żelatynowych zawierających liofilizowane żywe bakterie O. formigenes. Do dwóch badań klinicznych zaproszono pacjentów z zachowaną czynnością nerek oraz pacjentów dializowanych. Mimo dużej różnorodności pacjentów udało się zaobserwować korelację pomiędzy funkcją nerek a stężeniem szczawianów w osoczu. Nie stwierdzono żadnych problemów z bezpieczeństwem leku, a reakcja na leczenie była zależna wyłącznie od indywidualnego stopnia uszkodzenia nerek. Co najbardziej intersujące, wyniki badań wskazują, że u pacjentów poddanych leczeniu złogi szczawianów uległy rozpuszczeniu. Rezultaty w zakresie funkcji serca oraz poziomu szczawianów w postaci całkowitej i wolnej w surowicy u pacjentów dializowanych były równie obiecujące. Reasumując, wyniki badań klinicznych pozwoliły na zastosowanie leku probiotycznego u pacjentów. Podejście opracowane w ramach projektu ELIMOX może być stosowane w leczeniu nie tylko hiperoksalurii pierwotnej, ale i innych chorób metabolicznych czy zaburzeń wchłaniania.
