Un tratamiento para curar la parálisis
Los avances científicos han permitido entender mejor las afecciones moleculares implicadas en las lesiones y la regeneración neuronales, lo que proporcionó nuevas dianas moleculares para la investigación. El equipo del proyecto SCIREGENASENSE (Targeted delivery of new antisense molecules for regeneration enhancement after spinal cord injury) investigó una terapia génica antisentido novedosa así como una plataforma de transporte dirigido capaz de liberar nanopartículas en el lugar de la LM. El objetivo último fue lograr la recuperación de la parálisis. En particular, se desarrolló y analizó la eficacia de los oligonucleótidos antisentido monocatenarios (OAM) con ácidos nucleicos bloqueados (ANB) para el transporte y la liberación en los inhibidores de la regeneración axonal. Para resolver los problemas que suponen la baja absorción celular de oligonucleótidos desnudos, se creó también una plataforma de transporte multifuncional y biocompatible con quitosano biodegradable que se dirige específicamente a las células neuronales afectadas Tanto los OAM con ANB como el quitosano carecen de toxicidad. Los OAM con ANB lograron inactivar varios genes implicados en la inhibición de la regeneración axonal tras LM. Además, estos oligonucleótidos con ANB presentan una estabilidad inherente y un pequeño tamaño que les permiten alcanzar las células sin necesidad de vectores. El vector con quitosano se modificó a trimetil-quitosano (TMQ) con objeto de mejorar la estabilidad de los nanocomplejos formados entre el TMQ y los OAM. Esta modificación hizo posible el transporte de los OAM a las células y mejoró su absorción. Se empleó también un sistema de gel de fibrina para el transporte directo de los oligonucleótidos en la LME con una liberación sostenida a lo largo del tiempo. Aún se esperan los resultados in vivo. La aplicación de nuevas terapias antisentido para la medicina regenerativa es de gran utilidad en el tratamiento de diversas enfermedades tales como la distrofia muscular de Duchenne, la atrofia muscular espinal y las ataxias. Junto con una plataforma de transporte específica para células neuronales, esta técnica podría mejorar considerablemente la regeneración neuronal tras una LM.
Palabras clave
Parálisis por lesión medular, ácido nucleico bloqueado, moléculas antisentido, terapia génica
