Des modèles primates pour mettre à l'essai l'efficacité des médicaments Il est indiscutable que l'on manque de médicaments pour soigner les maladies neurodégénératives. Dans ce but, des chercheurs européens ont transposé les résultats de leurs travaux précliniques vers des modèles animaux. Santé © Shutterstock La maladie de Parkinson est un trouble neuromusculaire progressif qui affecte des millions de personnes mondialement. Les thérapies actuelles traitent principalement les symptômes pour réduire leur impact. Néanmoins, elles présentent encore de nombreux effets secondaires indésirables et un manque d'efficacité. Malgré un investissement important dans la recherche et le développement de médicaments pour la maladie de Parkinson, la plupart des composés tête de série n'ont pas encore été commercialisés. Et comme les thérapies neuroprotectrices ne sont pas encore approuvées, il est urgent de trouver des thérapies cellulaires ou moléculaires. La thérapie génique semble être une approche régénérative attrayante pour traiter la maladie de Parkinson. Les vecteurs directement livrés dans le cerveau peuvent apporter les enzymes nécessaires pour exprimer la dopamine, avec une bonne sécurité et une efficacité relative. Le dénominateur commun dans le développement des médicaments avant de procéder aux essais cliniques est de tester l'efficacité des composés tête de série sur des modèles animaux précliniques. Dans ce contexte, le projet PRIMOMED (Use of primate models to support translational medicine and advance disease modifying therapies for unmet medical needs), financé par l'UE, s'est attaché à développer des options de traitement innovantes pour la maladie de Parkinson. À cette fin, il a regroupé quatre petites sociétés de biotechnologie possédant des médicaments innovants et exclusifs, et deux des centres de recherche sur les primates les plus renommés d'Europe. PRIMOMED a utilisé des modèles primates non humains bien caractérisés pour tester les composants exclusifs des PME participantes et utiliser ensuite ces informations dans l'optique d'un succès clinique. Ils ont découvert que le composant NRG-101 pourrait être un nouveau candidat clinique potentiel pour la réduction du parkinsonisme et de l'évolution de la maladie. Dans l'ensemble, l'approche translationnelle de PRIMOMED s'est assurée de l'existence de preuves précliniques solides avant de procéder plus avant avec des composants spécifiques. Les partenaires prévoient que leurs traitements pourraient surmonter les limitations des thérapies actuelles pour la maladie de Parkinson et répondre aux besoins insatisfaits des patients et de leurs familles. Mots‑clés Modèle primate, médicament, maladie de Parkinson, thérapie génique, NRG-101
