Modelli di primati utilizzati per testare l’efficacia dei farmaci
Il morbo di Parkinson è un disturbo neuromuscolare progressivo che, nel mondo, colpisce milioni di persone. Le attuali terapie trattano principalmente i sintomi, allo scopo di ridurre gli effetti delle malattie. Sono tuttavia ben lungi dall’essere ideali, poiché caratterizzati da parecchi effetti collaterali indesiderati e da una scarsa efficacia terapeutica. Nonostante ingenti investimenti destinati alla pipeline dei farmaci in fase di ricerca e sviluppo riguardo il morbo di Parkinson, la maggior parte dei composti guida non è riuscita a raggiungere la fase di commercializzazione. È urgente l’esigenza di candidati innovativi (ad esempio terapie cellulari o molecolari), poiché occorreranno anni perché sia approvata la maggior parte delle terapie neuroprotettive. La terapia genica si sta stagliando come un approccio rigenerativo molto interessante per il trattamento del morbo di Parkinson. I vettori somministrati direttamente nel cervello possono fornire gli enzimi necessari per l’espressione della dopamina e presentano un buon livello di sicurezza e una relativa efficacia. Il comune denominatore nello sviluppo di farmaci prima delle sperimentazioni cliniche consiste nei test sull’efficacia di composti guida in modelli animali pre-clinici. In tale contesto, il progetto PRIMOMED (Use of primate models to support translational medicine and advance disease modifying therapies for unmet medical needs), finanziato dall’UE, si è proposto di sviluppare opzioni di trattamento innovative per il morbo di Parkinson. A tale scopo, ha aggregato quatto piccole aziende specializzate in biotecnologie, proprietarie di farmaci innovativi ed esclusivi, oltre a due autorevolissimi centri di ricerca europei per i primati. PRIMOMED ha utilizzato modelli di primati non umani ben caratterizzati, per testare composti esclusivi delle PMI partecipanti e utilizzare successivamente tali dati per conseguire esiti clinici positivi. Hanno scoperto che il composto farmaceutico NRG-101 potrebbe rappresentare un candidato clinico potenzialmente nuovo, utile a ridurre il parkinsonismo e la progressione della malattia. Nel complesso, l’approccio traslazionale adottato da PRIMOMED ha garantito la presenza di sostanziali prove pre-cliniche, prima di procedere ulteriormente con composti specifici. I partner ipotizzano che i loro trattamenti potrebbero superare le limitazioni delle terapie attuali per il morbo di Parkinson e rispondere alle necessità attualmente senza risposta di pazienti e loro familiari.
Parole chiave
Modello di primate, farmaco, morbo di Parkinson, terapia genica, NRG-101