Primatenmodelle für die Prüfung der Wirksamkeit von Arzneimitteln
Parkinson ist eine fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die Millionen von Menschen weltweit betrifft. Gegenwärtige Therapien behandeln vor allem die Symptome, um die Auswirkungen der Krankheiten zu reduzieren. Sie sind jedoch bei weitem nicht ideal und haben viele unerwünschten Nebenwirkungen und eine mangelnde therapeutische Wirksamkeit. Trotz großer Investitionen in die Erforschung und Entwicklung von Medikamenten gegen Parkinson haben es die meisten Leitverbindungen nicht auf den Markt geschafft. Innovative Kandidaten wie Zell- oder Molekulartherapien werden dringend benötigt, da die meisten neuroprotektiven Therapien noch Jahre bis zur Genehmigung brauchen. Die Gentherapie entwickelt sich zu einem attraktiven regenerativen Ansatz zur Behandlung von Parkinson. Vektoren, die direkt in das Gehirn verabreicht werden, können das Enzyme liefern, das für die Domamin-Expression benötigt wird, und weisen eine gute Sicherheit und relative Wirksamkeit auf. Der gemeinsame Nenner in der Medikamentenentwicklung vor der Durchführung von klinischen Studien ist die Prüfung der Wirksamkeit von Leitverbindungen an präklinischen Tiermodellen. In diesem Zusammenhang entwickelte das EU-geförderte Projekt PRIMOMED (Use of primate models to support translational medicine and advance disease modifying therapies for unmet medical needs) innovative Behandlungsmöglichkeiten für die Parkinson-Krankheit. Zu diesem Zweck führte es vier kleine Biotech-Unternehmen, die innovative und proprietäre Arzneimittel besitzen, und zwei der renommiertesten europäischen Primatenforschungszentren zusammen. PRIMOMED verwendete gut charakterisierte nicht-menschliche Primatenmodelle, um die proprietären Verbindungen der beteiligten KMU zu testen und diese Informationen anschließend für einen klinischen Erfolg zu nutzen. Sie entdeckten, dass die Wirkstoffverbindung NRG-101 ein potenziell neuer klinischer Kandidat für die Reduktion von Parkinsonismus und gegen das Fortschreiten der Krankheit sein könnte. Insgesamt gewährleistete der translationale Ansatz von PRIMOMED, dass solide präklinischen Beweise vorhanden waren, bevor man mit spezifischen Verbindungen fortfahren würde. Die Partner gehen davon aus, dass ihre Behandlungen die Einschränkungen der heutigen Therapien zur Behandlung von Parkinson überwinden könnten, und gingen die unerfüllten Bedürfnisse von Patienten und ihren Familien an.
Schlüsselbegriffe
Primatenmodell, Arznei, Parkinson, Gentherapie, NRG-101