Modelos de primates para comprobar la eficacia de diferentes fármacos En el ámbito clínico, existe una considerable necesidad —hasta ahora desatendida— de contar con fármacos que permitan curar trastornos neurodegenerativos. Para satisfacer dicha necesidad, un equipo de investigadores europeos se afanó en aplicar los hallazgos derivados de su labor preclínica a modelos animales. Salud © Shutterstock La enfermedad de Parkinson es un trastorno neuromuscular crónico que afecta a millones de personas en todo el mundo. Los tratamientos actuales se centran fundamentalmente en contrarrestar los síntomas para reducir las repercusiones de la enfermedad. No obstante, estos tratamientos distan bastante de ser óptimos dado que presentan numerosos efectos secundarios no deseados y carecen de eficacia terapéutica. Pese a que se han dedicado numerosos fondos a la investigación y el desarrollo de fármacos para combatir la enfermedad de Parkinson, la mayoría de los compuestos cabeza de serie no han llegado al mercado. Dado que la aprobación de la mayor parte de los tratamientos neuroprotectores se dilatará unos años, resulta acuciante desarrollar candidatos innovadores como puedan ser tratamientos celulares o moleculares. La terapia génica está surgiendo como un tratamiento regenerativo prometedor contra el Parkinson. Este método, que resulta relativamente eficaz y bastante seguro, consiste en suministrar directamente al cerebro vectores capaces de suplir a las enzimas requeridas para la expresión de dopamina. El denominador común en el desarrollo de fármacos antes de realizar los ensayos clínicos consiste en comprobar la eficacia de los compuestos cabeza de serie mediante pruebas preclínicas con modelos animales. Ante esta tesitura, el proyecto financiado con fondos europeos PRIMOMED (Use of primate models to support translational medicine and advance disease modifying therapies for unmet medical needs) se propuso desarrollar opciones de tratamiento novedosas para la enfermedad de Parkinson. Con este objetivo, el equipo reunió a cuatro pequeñas empresas dedicadas a la biotecnología que poseían la patente de medicamentos innovadores y a dos de los centros de investigación con primates más prestigiosos de Europa. PRIMOMED trabajó con modelos de primates no humanos bien caracterizados para poner a prueba los compuestos patentados propiedad de las citadas pymes y utilizó la información recabada para favorecer que estos fármacos alcanzaran la fase clínica. El equipo puso de manifiesto las posibilidades del compuesto NRG-101 como fármaco candidato para la reducción de los síntomas y la progresión del Parkinson. En suma, el método traslacional adoptado por PRIMOMED sirvió para corroborar la existencia de pruebas preclínicas sólidas antes de profundizar en el desarrollo de compuestos específicos. Los socios de la iniciativa esperan que sus tratamientos contra la enfermedad de Parkinson puedan superar las limitaciones de los que se encuentran disponibles en la actualidad y satisfacer las necesidades de los pacientes y sus familiares. Palabras clave Modelo de primate, fármaco, enfermedad de Parkinson, terapia génica, NRG-101
