Le microsfere somministrano il DNA nelle cellule
Recentemente, l’introduzione di quattro fattori di trascrizione in quasi ogni tipo di cellula matura ha condotto alla loro riprogrammazione in un fenotipo di cellula staminale. Questa notevole scoperta, per la quale nel 2012 è stato assegnato il premio Nobel per la medicina e la fisiologia, ha già rivoluzionato la ricerca biologica. Tali cellule, denominate cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) assomigliano alle cellule staminali embrionali (ES), in termini di capacità di differenziarsi in qualsiasi altro tipo di cellula staminale. Finora, la riprogrammazione in cellule iPS si basa principalmente sull’introduzione virale dei quattro geni. Tale operazione implica il rischio di mutagenesi inserzionale e attivazione di oncogeni. Anche se sono stati impiegati metodi non virali, questi ultimi si dimostrano scarsamente efficienti e non risolvono integralmente il problema di inserimento del DNA estraneo. Per affrontare tale situazione, il progetto RSM-MICROSPHERE-IPSC (Novel strategies for microsphere-mediated cellular control - a technology to generate induced pluripotent stem cells for regenerative medicine), finanziato dall’UE, si è proposto di sviluppare un metodo sicuro ed efficiente per la produzione di cellule pluripotenti, ricavate da cellule umane adulte. In tale quadro, gli scienziati hanno sintetizzato microsfere e hanno coniugato il DNA da somministrare. L’approccio è stato valutato positivamente, attraverso l’utilizzo di un modello di fibroblasti umani in vitro, basato su fluorescenza. Tra gli obiettivi dello studio rientrava una migliore efficienza della riprogrammazione, superiore all’attuale 1 %. Sul lungo periodo, si prevede che la generazione di cellule iPS contribuirà a migliorare le terapie cellulari e le strategie di sostituzione per un’ampia varietà di patologie nell’uomo. Tramite lo sviluppo di cellule iPS specifiche del paziente, si ottengono enormi potenzialità di studio delle malattie umane e di personalizzazione delle terapie. Risulta particolarmente importante che la tecnologia a base di microsfere per la somministrazione efficiente del DNA nelle cellule costituisca un progresso significativo rispetto ai metodi esistenti e dovrebbe trovare numerose applicazioni in biomedicina.
Parole chiave
Microsfere, DNA, riprogrammazione, cellule staminali pluripotenti indotte, terapia cellulare