Nuovi farmaci contro l’anemia

Due miliardi di persone sono affette da carenza di eritrociti, ovvero da anemia. È pertanto urgente indirizzare l’impegno verso nuovi trattamenti.

Ricerca di base

Salute

Tradizionalmente, l’anemia è stata trattata con eritropoietina (Epo) ricombinante, con il fine di aumentare la produzione di eritrociti. Tuttavia, l’anemia aplastica e l’anemia secondaria associata a cancro, infiammazione o infezione non reagiscono positivamente al trattamento con Epo ricombinante. Ne deriva una grande necessità di nuovi trattamenti contro le anemie Epo-resistenti. Per realizzare tale obiettivo, il progetto ERYTHROTHERAPY (Defining new drugs and drug targets for treatment of anemia), finanziato dall’UE, si è proposto di identificare nuovi bersagli di farmaci. In tale contesto, ha eseguito un sequenziamento del mRNA , identificando 250 geni candidati quali potenziali bersagli di farmaci. La successiva caratterizzazione di tali geni ha aiutato i ricercatori a scoprire nuovi fattori che regolano il destino degli eritrociti e promuovono la proliferazione di progenitori di eritrociti. Questo lavoro servirà come base per la riprogrammazione di cellule eritroidi attraverso una nuova classe di agenti che stimolano l’eritropoiesi, in grado di gestire condizioni che oggi sono prive di trattamento farmacologico. In un’altra parte del progetto, i ricercatori hanno indagato sulla fisiopatologia dell’anemia di Diamond-Blackfan (DBA), un’anemia ipoplastica congenita associata a una ridotta qualità e aspettativa di vita. Il consorzio ha generato un nuovo modello animale per la DBA, allo scopo di identificare i meccanismi molecolari di fondo e determinare strategie di cura basate sui meccanismi stessi. Considerato che quasi la metà dei casi di DBA sono legati a geni di proteine ribosomali anomali, gli scienziati hanno indagato sul legame tra carenza di proteine ribosomali e depressione del midollo osseo. Hanno identificato promettenti bersagli di farmaci e candidati per la DBA. In generale, il consorzio ERYTHROTHERAPY ha intrapreso tutti i passi necessari per sviluppare farmaci specifici in base all’anemia. Inoltre, si prevede che il nuovo modello murino darà origine a future ricerche sul trattamento della DBA, includendo approcci a base cellulare.