Una red comunitaria busca una cura para las enfermedades musculares raras
Un grupo de eminentes investigadores y clínicos europeos ha aunado esfuerzos para promover la flamante Red de excelencia de 10 millones de euros dedicada al desarrollo de nuevos tratamientos contra enfermedades neuromusculares raras, tales como las distrofias musculares y la atrofia muscular espinal. La red, conocida con el nombre de TREAT-NMD («Translational research in Europe - assessment and treatment of neuromuscular diseases», o investigación translacional en Europa: evaluación y tratamiento de enfermedades neuromusculares), es la primera de éstas características en Europa. Con una duración de cinco años, reúne a 21 socios procedentes de 11 países, entre organizaciones benéficas y empresas, que trabajarán con investigadores y médicos. El término de enfermedades neuromusculares (ENM) abarca numerosas enfermedades o afecciones congénitas y adquiridas que afectan a la función o control nervioso de los músculos. El número de personas que padecen estas enfermedades en Europa se calcula en más de 200.000. Muchas alteraciones pueden producir parálisis o discapacidad duradera. Algunas formas de ENM pueden llegar a ser mortales. Así, la atrofia muscular espinal (AME) es la primera causa genética de mortalidad infantil. Actualmente, la AME no tiene cura. TREAT-NMD tiene como objetivo promover buenas prácticas en todos los apartados de la investigación y desarrollo en materia de lucha contra las ENM eliminando los obstáculos que impidan la aprobación oficial de soluciones farmacológicas. Para ello, los responsables de la red están desarrollando estrechas relaciones con empresas farmacéuticas. Asimismo, se establecerá en Alemania un centro de coordinación de ensayos clínicos, encargado de prestar asesoramiento sobre la realización de pruebas y proporcionar formación a los participantes en la red. Según indica Volker Straub, profesor especialista en ENM de la Universidad de Newcastle y coordinador de TREAT-NMD, investigadores, médicos y pacientes llevan tiempo esperando la puesta en marcha de la red. «Es algo que debió haberse realizado hace 10 ó 20 años, pero en aquel entonces carecíamos de la preparación y competencias terapéuticas necesarias», comentó a la BBC el profesor Straub. Sin el carácter multinacional de la red, los ensayos clínicos no habrían conseguido el número suficiente de pacientes, agrega.