Rete comunitaria alla ricerca di una cura contro le malattie muscolari rare
Alcuni ricercatori e medici europei di prestigio hanno riunito le loro forze in una nuova rete di eccellenza, dotata di 10 Mio EUR e finalizzata a scoprire nuovi trattamenti contro le malattie neuromuscolari rare (NMD), quali la distrofia muscolare e l'atrofia muscolare spinale. Denominata TREAT-NMD (Translational research in Europe - assessment and treatment of neuromuscular diseases - Ricerca transnazionale in Europa - valutazione e trattamento delle malattie neuromuscolari), le rete, prevista per un periodo di cinque anni, è la prima nel suo genere in Europa e vi partecipano 21 organizzazioni partner di 11 paesi, fra cui enti filantropici ed imprese che collaboreranno con i medici e i ricercatori sul campo. Con la definizione molto ampia di malattie neuromuscolari (NMD) si intendono numerose malattie ereditarie o acquisite che colpiscono i muscoli o il loro controllo nervoso. Si stima che in Europa circa 200 000 persone soffrano di queste patologie, molte delle quali possono provocare paralisi nel lungo periodo o disabilità. Alcune forme di NMD possono anche essere mortali, come l'atrofia muscolare spinale (AMS), che rappresenta la causa genetica più comune della mortalità infantile. Contro l'AMS, finora, non è stata trovata alcuna cura. Il progetto TREAT-NMD è inteso a sviluppare le migliori pratiche in tutti i settori della ricerca e sviluppo sulle NMD, in particolare garantendo che il percorso che separa un potenziale farmaco da laboratorio da un medicinale approvato sia il più efficiente possibile. A tal fine, la rete sta creando stretti legami con le società farmaceutiche. La rete svilupperà inoltre un centro di coordinamento degli studi clinici in Germania, che fornirà consulenza sullo svolgimento degli studi e provvederà alla formazione dei partecipanti al progetto. Secondo Volker Straub, professore di NMD all'Università di Newcastle e coordinatore di TREAT-NMD, ricercatori, patologi e pazienti aspettavano da tempo il lancio della rete. «Si tratta di qualcosa che avrebbe dovuto essere realizzato 10 o 20 anni fa, ma allora non eravamo pronti e non avevamo a disposizione terapie moderne», ha dichiarato il professore Straub alla BBC, osservando che prima della creazione di questa rete non sarebbe stato possibile realizzare studi clinici, dal momento che devono avere un carattere multinazionale ai fini dell'arruolamento di un numero sufficiente di pazienti.