Sieć UE poszukuje sposobów leczenia rzadkich chorób mięśni
Czołowi europejscy naukowcy i klinicyści połączyli siły w nowo uruchomionej sieci doskonałości, finansowanej kwotą 10 milionów euro, w celu odkrycia nowych sposobów leczenia rzadkich chorób nerwowo-mięśniowych, takich jak dystrofia mięśni i rdzeniowa atrofia mięśni. Sieć, pod nazwą TREAT-NMD (Badania translacyjne w Europie - ocena i leczenie chorób nerwowo-mięśniowych), utworzona na pięć lat, to pierwsza sieć tego rodzaju w Europie, skupiająca w sumie 21 partnerów z 11 krajów. Znajdują się wśród nich organizacje charytatywne i firmy, które podejmą współpracę w tej dziedzinie z lekarzami i naukowcami. Choroby nerwowo-mięśniowe to bardzo pojemny termin, który obejmuje wiele dziedzicznych lub nabytych schorzeń i dolegliwości upośledzających mięśnie bądź nerwy nimi sterujące. Szacuje się, że w Europie cierpi na te choroby około 200 000 osób, przy czym szereg z nich w długofalowej perspektywie może prowadzić do paraliżu lub inwalidztwa. Niektóre ich postacie mogą nawet być śmiertelne, jak na przykład rdzeniowa atrofia mięśni, która jest najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci u dzieci. Jak dotąd nie znaleziono jeszcze żadnego sposobu leczenia tego schorzenia. TREAT-NMD ma na celu opracowanie najlepszych praktyk we wszystkich dziedzinach badawczo-rozwojowych związanych z chorobami nerwowo-mięśniowymi, zwłaszcza poprzez zapewnienie najbardziej efektywnej drogi, jaką potencjalny lek musi przemierzyć od stołu laboratoryjnego do jego zatwierdzenia. W tym celu przedstawiciele sieci nawiązują ścisłe kontakty z przedsiębiorstwami farmaceutycznymi. W ramach sieci powstanie w Niemczech ośrodek koordynacji prób klinicznych, który będzie udzielał porad na temat prowadzenia takich prób, jak również będzie oferował szkolenia dla uczestników sieci. Zdaniem Volkera Strauba, profesora chorób nerwowo-mięśniowych na Newcastle University i koordynatora TREAT-MIND, uruchomienie sieci było długo wyczekiwanym wydarzeniem przez naukowców, lekarzy, jak i pacjentów. - Taki ośrodek mogliśmy stworzyć 10 lub 20 lat temu, ale nie byliśmy na to gotowi, ani nie dysponowaliśmy nowatorskimi metodami leczenia - powiedział profesor Straub w rozmowie z BBC. Zwrócił uwagę, że wykonanie prób klinicznych nie byłoby możliwe przed powstaniem sieci, ponieważ muszą one mieć wielonarodowy charakter z uwagi na konieczność zebrania wystarczającej liczby pacjentów.