Recherche de traitements contre les maladies neuromusculaires rares
Des chercheurs et cliniciens européens de renom ont uni leurs forces au sein d'un nouveau réseau d'excellence en vue de trouver de nouveaux traitements contre les maladies neuromusculaires (MNM) rares, telles que les dystrophies musculaires et l'amyotrophie spinale. Baptisé TREAT-NMD (Transnational research in Europe - assessment and treatment of neuromuscular) et doté d'un budget de 10 millions d'euros pour une durée de 5 ans, ce réseau est le premier du genre en Europe. Il réunit au total 21 organisations partenaires issues de 11 pays. Parmi celles-ci figurent des organisations caritatives et des sociétés qui collaboreront avec des médecins et des chercheurs dans ce domaine. Les maladies neuromusculaires (MNM) englobent sous une appellation très large de nombreuses maladies héréditaires ou acquises affectant les muscles ou leur contrôle nerveux. Selon les estimations, 200 000 personnes sont atteintes en Europe de ces pathologies, dont nombre d'entre elles peuvent déboucher sur une paralysie ou une invalidité à long terme. Certaines formes de MNM peuvent même être mortelles, notamment l'amyotrophie spinale, qui constitue la cause génétique la plus fréquente de mortalité infantile. Il n'existe actuellement aucun traitement contre cette maladie. Le réseau TREAT-NMD a pour objectif de développer les meilleures pratiques dans tous les secteurs de la R & D sur les MNM, notamment en s'assurant que le chemin à parcourir par un médicament entre le banc d'essai et sa mise sur le marché comporte le moins d'obstacles possible. Dans cette optique, le réseau établit des liens étroits avec les sociétés pharmaceutiques. Le réseau développera également un centre de coordination des essais cliniques en Allemagne, qui dispensera des conseils sur la conduite des essais et offrira une formation aux partenaires du réseau. Selon M. Volker Straub, professeur en MNM à l'université de Newcastle et coordinateur du réseau TREAT-NMD, tant les chercheurs que les médecins et les patients ont longtemps attendu le lancement du réseau. «Il aurait dû être établi depuis 10 ou 20 ans, mais à l'époque nous n'étions pas prêts et nous ne disposions pas des thérapies de pointe», a déclaré le professeur Straub à la BBC. Et de noter que les essais cliniques n'auraient pas été possibles avant la création du réseau, puisqu'ils doivent être réalisés dans plusieurs pays pour pouvoir disposer d'un nombre suffisant de patients.