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Respirable Advanced Therapeutics for Cystic Fibrosis & other Lung Diseases

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Una nueva manera de tratar la fibrosis quística

El uso de la terapia génica para sustituir los genes mutados por una copia sana con el fin de ayudar a los pacientes con fibrosis quística no es un concepto nuevo, pero la barrera mucosa ha demostrado ser un obstáculo. Es posible que un método innovador haya permitido encontrar una manera de entrar en la barrera mucosa protectora y acceder de manera eficiente a las células objetivo subyacentes de las vías respiratorias.

Salud

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética que causa infecciones pulmonares persistentes y que, con el paso del tiempo, limita la capacidad del paciente para respirar. De acuerdo con la Fundación de Fibrosis Quística, más de 80 000 personas sufren esta enfermedad. Dado que no existe ninguna cura, los pacientes con FQ deben tratar los síntomas mediante la limpieza de las vías respiratorias, el uso de medicamentos inhalados, planes individualizados de acondicionamiento físico y suplementos enzimáticos. Ahora, gracias al desarrollo en fase temprana de terapias génicas regeneradoras, los pacientes con FQ podrán, con el tiempo, disponer de un nuevo método para tratar sus síntomas. OmniSpirant Limited, una empresa irlandesa dedicada al desarrollo de terapias génicas regeneradoras de primera clase para la FQ, se encuentra a la vanguardia de estos esfuerzos. Gracias al apoyo del proyecto financiado con fondos europeos ReSpire, la empresa está un paso más cerca de transformar la neumología. Por primera vez, OmniSpirant ha demostrado la entrada amplia y eficiente en el elevado número de células necesarias para que una terapia génica para la FQ resulte verdaderamente exitosa. Según explica Gerry McCauley, directora general de OmniSpirant y coordinador del proyecto ReSpire: «OmniSpirant ha estado desarrollando tratamientos de exosomas inhalados desarrollados por bioingeniería que puedan administrarse mediante un pulverizador fabricado a medida. Gracias a la financiación de la Unión Europea, hemos podido planificar a fondo nuestra estrategia comercial y el desarrollo del producto, de manera que este nuevo método pueda ofrecer una solución eficaz para toda la población con FQ».

Una terapia más eficaz y segura

El objetivo de la terapia génica para la FQ es sustituir el gen CFTR mutado por una copia sana. Aunque este concepto ya se probó hace más de veinte años, hasta el momento no había mostrado beneficios clínicos significativos. McCauley señala: «El principal problema era administrar de manera eficiente el gen a las células epiteliales de las vías respiratorias. Específicamente, la espesa mucosa de los pulmones de los pacientes con FQ atrapa los portadores utilizados para administrar las terapias génicas de CFTR inhalado, como las nanopartículas y los vectores víricos». Con el fin de superar esta barrera mucosa, la plataforma OmniSpirant utiliza exosomas de células madre de ingeniería de superficies como portadores regeneradores de la terapia génica inhalada. Los exosomas son vesículas a escala nanométrica, producidos de forma natural por la práctica totalidad de las células y están implicados en la comunicación intercelular. «Nuestra solución utiliza exosomas de células madre de ingeniería de superficies para proporcionar una copia funcional del gen CFTR defectuoso, que pueda atravesar de manera eficaz la barrera mucosa protectora y entrar en las células objetivo subyacentes de las vías respiratorias», explica McCauley. De acuerdo con McCauley, estos exosomas de células madre son antinflamatorios y no inmunógenos, y pueden adaptarse mediante la modificación genética de las células madre para crear vectores ideales de terapia génica para prácticamente cualquier enfermedad pulmonar. Por otra parte, los exosomas de células madre a nanoescala cuentan con propiedades regeneradoras y pueden tener la capacidad para revertir el daño causado por la enfermedad en el pulmón. «Esperamos que estos exosomas sean más eficaces, seguros y aplicables al 100 % de la población mundial con FQ», añade McCauley.

Toda una gama de usos diferentes

Las mejores propiedades de la plataforma en cuanto a la administración también podrían impulsar al máximo los efectos regeneradores mediados por los exosomas de células madre. «De cara al futuro, esperamos que esta plataforma resulte útil para tratar no solo la fibrosis quística, sino también la enfermedad pulmonar obstructiva crónica, el cáncer de pulmón y muchas otras enfermedades respiratorias», concluye McCauley.

Palabras clave

ReSpire, OmniSpirant, fibrosis quística, Fundación de Fibrosis Quística, terapias génicas regeneradoras, neumología

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