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Novedades acerca de DevelopAKUre: tras diez años de arduo trabajo, pronto estará disponible un tratamiento innovador para la alcaptonuria que transformará la vida de los pacientes

Este mes nos ponemos al día sobre el proyecto DevelopAKUre, que presentamos en nuestra sección especial de febrero de 2019 sobre las enfermedades raras. El proyecto trabajaba en la plena comercialización de la nitisinona, un tratamiento innovador para la alcaptonuria, que es una enfermedad extremadamente rara. Hablamos con el coordinador especializado del proyecto, Lakshminarayan Ranganath, consultor del Hospital Universitario Royal Liverpool (Reino Unido) y profesor de la Universidad de Liverpool.

Salud

Cuando hablamos a principios de 2019, el equipo de DevelopAKUre (Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria) estaba a punto de decidir si presentaba una solicitud de comercialización que permitiría que la nitisinona se utilizara para tratar a los enfermos de alcaptonuria. ¿Qué ha pasado desde entonces? Ranganath lo explica: «Bien, nuestro estudio SONIA 2 (suitability of nitisinone in alkaptonuria 2), que era un ensayo clínico aleatorizado de cuatro años, terminó en enero de 2019. Las principales partes interesadas debatieron sobre los resultados en Estocolmo durante dos días en junio de 2019 y, debido a la solidez de los datos, nuestro socio sueco, Sobi, decidió presentar una solicitud a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) para que autorice la comercialización de la nitisinona para la alcaptonuria». Desde esa reunión, se ha seguido trabajando para que la solicitud de autorización para la comercialización sea una prioridad. Ranganath prosigue: «A principios de noviembre de 2019, también se celebró una reunión de investigadores en Estocolmo, en la que se comunicó al consorcio la decisión de presentar la solicitud a la EMA tras un análisis completo de los resultados. En la actualidad, se está preparando el paquete reglamentario con vistas a presentarlo a la EMA a finales de 2020».

Una nueva esperanza para los pacientes de alcaptonuria

El motivo por el que la nitisinona es tan importante como tratamiento para la alcaptonuria es que se ha demostrado que provoca un descenso marcado y sostenido en orina (y en suero) de la concentración de ácido homogentísico (AH), que provoca la alcaptonuria, de más del 99 %, lo cual fue el resultado primario convenido con la EMA. «En general, nuestros estudios han respaldado la prueba de concepto sobre la reducción del AH como estrategia de modificación de la enfermedad, lo cual abre el camino a formas mucho más avanzadas de terapias génicas en el futuro», comenta Ranganath. Por ahora, se centra la atención en la solicitud de autorización de la EMA que hay prevista y en asegurarse de que todos los pacientes con alcaptonuria de Europa tengan acceso al nuevo tratamiento. En Sobi, también están trabajando en paralelo para garantizar un acceso equitativo a la nitisinona después de la aprobación a través de la iniciativa MoCA (Mecanismo de Acceso Coordinado). Ranganath concluye: «Nuestros esfuerzos por desarrollar la nitisinona para la alcaptonuria comenzaron en 2011 y deberían concluir en febrero, cuando llegue la decisión de la EMA. Así que ha sido toda una década de trabajo, y el panorama para los pacientes de alcaptonuria debería cambiar para siempre a finales de 2021».

Países

Reino Unido