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Des nouvelles du projet DevelopAKUre: après dix ans de dur labeur, un traitement innovant de l’alcaptonurie sera bientôt disponible, transformant la vie des patients

Ce mois-ci, nous avons des nouvelles du projet DevelopAKUre que nous avons présenté dans notre rubrique spéciale sur les maladies rares, publiée en février 2019. Le projet travaillait à la commercialisation complète de la nitisinone, un traitement innovant de l’alcaptonurie (AKU), une maladie extrêmement rare. Nous discutons avec le coordinateur du projet, Lakshminarayan Ranganath, consultant au Royal Liverpool University Hospital du Royaume-Uni et professeur à l’Université de Liverpool.

Santé

Lorsque nous avons parlé au début de l’année 2019, l’équipe de DevelopAKUre (Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria) était sur le point de décider s’ils devaient déposer une demande de mise sur le marché qui permettrait l’utilisation de la nitisinone pour traiter les patients atteints d’AKU. Que s’est-il passé depuis? «Notre étude SONIA 2 (suitability of nitisinone in alkaptonuria 2), un essai clinique randomisé qui a duré quatre ans, a pris fin en janvier 2019», explique M. Ranganath. «Les principales parties prenantes ont discuté des résultats à Stockholm lors de deux journées en juin 2019 et, en raison des données solides, notre partenaire pharmaceutique suédois, Sobi, a décidé de déposer une demande à l’Agence européenne des médicaments (EMA), afin d’obtenir une autorisation de mise sur le marché pour le nitisinone comme traitement de l’alcaptonurie.» Les travaux se sont poursuivis depuis cette réunion pour donner la priorité à cette demande d’autorisation de mise sur le marché. «Au début du mois de novembre 2019, une réunion de chercheurs a également été organisée à Stockholm lorsque la décision de déposer la demande à l’EMA a été transmise au consortium à la suite d’une discussion approfondie des résultats», poursuit M. Ranganath. «Le dossier réglementaire est en cours de préparation par Sobi, en vue de le présenter à l’EMA fin février 2020.»

Un nouvel espoir pour les patients atteints d’AKU

La nitisinone est indispensable comme traitement de l’AKU parce qu’il a été prouvé qu’elle provoque une diminution permanente et marquée de l’acide homogentisique (AHG) dans l’urine (et le sérum), qui est la cause de l’AKU, de plus de 99 %, ce qui constitue le critère principal d’évaluation convenu avec l’EMA. «Dans l’ensemble, nos études ont étayé la validation du principe pour la réduction de l’AHG comme stratégie modifiant la maladie, ouvrant la voie à une thérapie génique plus avancée à l’avenir», commente M. Ranganath. Pour l’instant, l’accent est mis sur la demande prévue à l’EMA et l’objectif consiste à garantir que tous les patients atteints d’AKU en Europe auront accès au nouveau traitement. En outre, Sobi travaille parallèlement à garantir un accès équitable à la nitisinone après l’approbation grâce à l’initiative MoCA (mécanisme d’accès coordonné). M. Ranganath conclut par ces mots: «Nos efforts consacrés à développer la nitisinone pour l’AKU ont commencé en 2011 et devraient s’achever en février, lorsque la décision de l’EMA sera rendue. Il s’agit donc du fruit de dix ans de travail – le paysage pour les patients atteints d’AKU sera ainsi transformé à jamais à la fin de l’année 2021!»

Pays

Royaume-Uni