Co nowego w projekcie DevelopAKUre: po 10 latach ciężkiej pracy innowacyjna metoda leczenia alkaptonurii będzie wkrótce dostępna i odmieni życie pacjentów W tym miesiącu sprawdzamy, co nowego w projekcie DevelopAKUre opisywanym w lutym 2019 roku w rubryce specjalnej na temat rzadkich chorób. Twórcy projektu pracowali nad pełną komercjalizacją nityzynonu, innowacyjnego leku na alkaptonurię (AKU), niezwykle rzadką chorobę. Rozmawiamy z oddanym koordynatorem projektu, Lakshminarayanem Ranganathem, konsultantem w brytyjskim szpitalu Royal Liverpool University Hospital i profesorem na Uniwersytecie w Liverpoolu. Zdrowie © Lightspring, Shutterstock Gdy rozmawialiśmy na początku 2019 roku, zespół projektu DevelopAKUre (Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria) miał zdecydować, czy złożyć wniosek o wprowadzenie do obrotu, tak by nityzynon można było wykorzystywać do leczenia pacjentów z AKU. Co wydarzyło się od tego czasu? „Cóż, nasze badanie SONIA 2 (suitability of nitisinone in alkaptonuria 2), będące czteroletnim randomizowanym badaniem klinicznym, zakończyło się w styczniu 2019 roku”, opowiada Ranganath. „Kluczowi interesariusze omawiali wyniki w Sztokholmie przez dwa dni w czerwcu 2019 roku. Z uwagi na solidne dane nasz szwedzki partner z sektora farmaceutycznego, Sobi, zdecydował się złożyć wniosek do Europejskiej Agencji Leków o pozwolenie na dopuszczenie nityzynonu do obrotu jako leku przeciwko alkaptonurii”. Po spotkaniu priorytetem było opracowanie takiego wniosku. „Na początku listopada 2019 roku zwołano też w Sztokholmie spotkanie badaczy, gdy po pełnym omówieniu wyników przekazano konsorcjum decyzję o złożeniu wniosku do Agencji”, dodaje Ranganath. „Obecnie Sobi przygotowuje pakiet dokumentów dla organów regulacyjnych z zamiarem przedłożenia go Europejskiej Agencji Leków pod koniec lutego 2020 roku”. Nowa nadzieja dla pacjentów z alkaptonurią Nityzynon jest tak ważny w walce z AKU, ponieważ wykazano, że powoduje on zauważalny trwały spadek poziomu kwasu homogentyzynowego (HGA) – przyczyny choroby – w moczu (i surowicy) o ponad 99 %. Taki był podstawowy wynik uzgodniony z Agencją. „Ogólnie rzecz biorąc, nasze badania zapewniły dowód na to, że obniżenie HGA jest strategią wpływającą na chorobę. Może to ułatwić w przyszłości opracowanie bardziej zaawansowanej terapii genowej”, zaznacza Ranganath. Obecnie badacze koncentrują się na planowanym złożeniu wniosku do Agencji oraz dopilnowaniu, by pacjenci z AKU w całej Europie mieli dostęp do nowego sposobu leczenia. Równolegle firma Sobi pracuje nad zapewnieniem równego dostępu do nityzynonu po uzyskaniu zgody poprzez inicjatywę MoCA (Mechanism of Coordinated Access, mechanizm koordynowanego dostępu). Ranganath podsumowuje: „Nasze prace nad opracowaniem nityzynonu w celu leczenia alkaptonurii rozpoczęły się w 2011 roku i powinny zakończyć się w lutym, po podjęciu decyzji przez Europejską Agencję Leków. Tak więc wyglądała cała dekada prac. Sytuacja pacjentów z alkaptonurią powinna się zmienić na zawsze już pod koniec 2021 roku!” Kraje Zjednoczone Królestwo
