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Aggiornamento su DevelopAKUre: dopo 10 anni di duro lavoro, sarà presto disponibile un trattamento AKU innovativo, che trasformerà la vita dei pazienti

Questo mese scopriremo i progressi compiuti dal progetto DevelopAKUre che abbiamo presentato nella nostra sezione speciale di febbraio 2019 sulle malattie rare. Il progetto stava lavorando a una commercializzazione completa del nitisinone, un innovativo trattamento per l’alcaptonuria (AKU), una condizione estremamente rara. Ne parliamo con Lakshminarayan Ranganath, il coordinatore dedicato del progetto,consulente presso il Royal Liverpool University Hospital nel Regno Unito e professore all’Università di Liverpool.

Salute

Quando ne discutemmo all’inizio del 2019, il team di DevelopAKUre (Clinical Development of Nitisinone for Alkaptonuria) era in procinto di decidere se presentare una domanda di mercato che consentisse l’uso del nitisinone per il trattamento dei pazienti con AKU. Cos’è accaduto da allora? «Il nostro studio SONIA 2 (suitability of nitisinone in alkaptonuria 2), che è stato una sperimentazione clinica randomizzata per 4 anni si è concluso nel gennaio 2019», spiega Ranganath. «Le principali parti interessate hanno discusso i risultati a Stoccolma per un periodo di 2 giorni nel giugno 2019 e, in virtù dell’affidabilità dei dati, Sobi, il nostro partner farmaceutico svedese, ha deciso di fare domanda all’Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) per l’autorizzazione all’immissione in commercio del nitisinone nell’alcaptonuria». Da quell’incontro sono proseguiti i lavori per dare priorità alla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio. «All’inizio di novembre 2019, è stato anche convocato un convegno di ricercatori a Stoccolma, quando la decisione di presentare domanda all’EMA è stata trasmessa al consorzio a seguito di un dibattito approfondito sui risultati», continua Ranganath. «Il pacchetto normativo è attualmente in fase di preparazione da parte di Sobi in vista della presentazione all’EMA alla fine di febbraio 2020».

Una nuova speranza per i pazienti AKU

Il motivo per cui il nitisinone è così cruciale come trattamento per l’AKU è perché è dimostrato provochi una marcata e sostenuta riduzione nelle urine (e nel siero) dell’acido omogentisico (HGA), la causa dell’AKU, di oltre il 99 %, che era il risultato primario concordato con l’EMA. «Complessivamente, i nostri studi hanno fornito supporto alla dimostrazione di fattibilità per l’abbassamento dell’HGA come strategia di modifica della malattia, aprendo la strada a una terapia genica più avanzata in futuro», commenta Ranganath. Per adesso, l’attenzione è focalizzata sulla prevista domanda all’EMA e a garantire che tutti i pazienti AKU in tutta Europa abbiano accesso al nuovo trattamento. Sobi sta inoltre lavorando in parallelo per garantire un accesso equo al nitisinone post-approvazione attraverso l’iniziativa MoCA (Mechanism of Coordinated Access). Ranganath conclude: «I nostri sforzi per sviluppare il nitisinone per l’AKU sono iniziati nel 2011 e dovrebbero concludersi nel mese di febbraio, quando seguirà la decisione dell’EMA. Dopo un intero decennio di lavoro il panorama per i pazienti AKU dovrebbe cambiare per sempre entro la fine del 2021!»

Paesi

Regno Unito