Diez mil gotas de sangre para descubrir tratamientos nuevos
Las enfermedades neurodegenerativas, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), afectan a más de cuarenta millones de personas en todo el mundo. Con todo, todavía no se comprenden del todo las causas de estas enfermedades, y encontrar tratamientos eficaces sigue siendo un reto. Los anticuerpos humanos tienen un gran potencial para combatir estas enfermedades discapacitantes. El proyecto financiado con fondos europeos HominAb abordó el descubrimiento de anticuerpos nuevos y muy raros detectados mediante una técnica de cribaje de alto rendimiento aplicada a muestras sanguíneas de miles de pacientes. La tecnología fue concebida por la empresa biotecnológica suiza Mabylon, entidad auspiciadora del proyecto, que mejoró la capacidad para detectar anticuerpos presentes en apenas uno de cada diez mil pacientes. El proyecto HominAb ayudó a Mabylon a comercializar la molécula terapéutica derivada de este proceso de cribaje innovador. Tiziana Sonati, directora de operaciones de Mabylon y coordinadora del proyecto HominAb, comenta: «Nuestro objetivo es ofrecer una cura para estas enfermedades discapacitantes. Queremos identificar personas sumamente únicas con anticuerpos contra dianas terapéuticas clave para producir anticuerpos monoclonales destinados al tratamiento».
A la caza de anticuerpos raros
Los anticuerpos humanos son producidos por el sistema inmunitario para combatir infecciones y agentes causantes de enfermedades. Tienen una alta especificidad para combatir dichas amenazas y una baja toxicidad para el paciente, en comparación con los anticuerpos de origen animal. El acceso a muestras sanguíneas recolectadas en el Hospital Universitario de Zúrich permite a Mabylon analizar decenas de miles de muestras en su búsqueda de anticuerpos muy raros que podrían proteger frente a enfermedades neurodegenerativas. La correlación entre la reactividad del suero y el historial cínico de pacientes anónimos brinda un contexto esencial en la búsqueda de anticuerpos nuevos. Tras identificar un paciente con un perfil de reactividad de anticuerpos favorable, la empresa emplea una plataforma de cribaje puntera basada en nanotecnología para producir anticuerpos monoclonales. A continuación, se modifican los anticuerpos monoclonales en diferentes clases de anticuerpos para producirlos y evaluar su eficacia terapéutica en modelos preclínicos.
Un mercado floreciente
Se calcula que el mercado de los fármacos antineurodegenerativos estará valorado en 40 000 millones EUR en 2022. Uno de los hallazgos de Mabylon, anticuerpo que actúa de manera selectiva sobre una variante desnaturalizada de una proteína celular denominada TDP-43, que está relacionada con la evolución de la ELA, se está desarrollando actualmente para su uso terapéutico. Gracias al respaldo del programa Horizonte 2020 de la Unión Europea, Mabylon desarrolló su iniciativa empresarial con la ayuda de líderes de opinión clave. El equipo llevó a cabo entrevistas para recabar información sobre la validación de dianas terapéuticas, las necesidades de los pacientes, los modelos animales pertinentes y la necesidad de desarrollar una estrategia de concesión de licencias. «A continuación, pudimos consolidar todos nuestros resultados en un plan de negocio». El estudio de viabilidad permitió asimismo establecer contactos con otras dos empresas, explica Sonati. «No podríamos haberlo hecho en esta etapa inicial sin el apoyo de la Unión Europea». Comercializar satisfactoriamente una terapia de anticuerpos ayudará a demostrar la prueba de concepto que subyace a la plataforma de cribaje de alto rendimiento de la empresa, lo que allanará el camino para descubrimientos futuros. Niccolò Pengo, director de tecnología de linfocitos B de Mabylon, comenta: «Estamos en una posición privilegiada para detectar dichos anticuerpos raros, lo que podría abrir nuevas líneas que ni siquiera habíamos concebido. Es algo realmente muy interesante». Sonati concluye: «Pensar en estos pacientes y en la posibilidad de curar la ELA hace que valga la pena despertarse e ir a trabajar en este proyecto todos los días».
Palabras clave
HominAb, sangre, ELA, neurodegenerativas, enfermedades, rendimiento, monoclonal, anticuerpo, molécula, proteína
