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Entdeckung neuer Behandlungen in 10 000 Bluttropfen

Das Hochdurchsatz-Screening von Mabylon auf neuartige therapeutische Antikörper kann dabei helfen, die Nadel im molekularen Heuhaufen zu finden.

Gesundheit

Neurodegenerative Erkrankungen wie die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) betreffen weltweit mehr als 40 Millionen Menschen. Doch die Ursachen der Erkrankungen sind kaum bekannt, und effektive Behandlungen sind nicht absehbar. Aus menschlichem Blut gewonnene Antikörper bieten großes Potenzial für die Bekämpfung dieser Lähmungserkrankungen. Das EU-finanzierte Projekt HominAb ist auf die Entdeckung neuer, äußerst seltener Antikörper fokussiert, die über ein Hochdurchsatz-Screening von Blutproben von tausenden Patientinnen und Patienten gefunden wurden. Die Technologie wurde durch das Schweizer Biotechnologieunternehmen Mabylon entwickelt, welches das Projekt koordiniert. Das Unternehmen entwickelte die Möglichkeit für ein Screening auf Antikörper, die nur bei einem von 10 000 Patientinnen und Patienten zu finden sind. Das HominAb-Projekt half Mabylon bei der Vorbereitung auf die Kommerzialisierung des therapeutischen Moleküls, das aus diesem innovativen Screening-Verfahren hervorging. „Unser Ziel ist die Bereitstellung eines Heilmittels für Lähmungserkrankungen“, sagt Tiziana Sonati, Director of Operations bei Mabylon und Projektkoordinatorin von HominAb. „Wir beabsichtigen, äußerst seltene menschliche Probandinnen und Probanden mit Antikörpern gegen wichtige Ziele zu identifizieren und von diesen Individuen monoklonale Antikörper zu therapeutischen Zwecken herzustellen.“

Die Jagd nach seltenen Antikörpern

Menschliche Antikörper werden durch das Immunsystem gebildet, um Infektionen und Krankheitserreger im Körper zu bekämpfen. Sie bieten eine hohe Spezifität, um diese Bedrohungen anzuvisieren, und eine geringe Toxizität für die Patientinnen und Patienten im Vergleich zu von Tieren gewonnenen Antikörpern. Der Zugang zu Blutproben, die am Universitätsspital Zürich entnommen wurden, ermöglicht Mabylon das Screening zehntausender Proben, um nach sehr seltenen Antikörpern zu suchen, die Schutz gegen neurodegenerative Erkrankungen bieten könnten. Die Korrelation zwischen der Serumreaktivität und der klinischen Anamnese anonymisierter Patientinnen und Patienten liefert einen essenziellen Kontext auf der Jagd nach neuen Antikörpern. Nach der Identifizierung von Patientinnen und Patienten mit einem interessanten Antikörper-Reaktivitätsprofil verwendet das Unternehmen eine moderne, Nanotechnologie-basierte Screening-Plattform, um monoklonale Antikörper herzustellen. Die geklonten Antikörper werden dann in unterschiedlichen Antikörperformaten aufbereitet, um hergestellt zu werden und in präklinischen Modellen auf die therapeutische Wirksamkeit geprüft zu werden.

Ein aufstrebender Markt

Der Markt für Medikamente gegen neurodegenerative Erkrankungen wird bis 2022 voraussichtlich einen Wert von 40 Mrd. EUR erreichen. Eine der Entdeckungen von Mabylon – ein Antikörper, der auf eine falsch gefaltete Variante eines zelleigenen Proteins mit der Bezeichnung TDP-43 abzielt, welches mit dem Fortschreiten von ALS verbunden ist – wird jetzt zur therapeutischen Verwendung entwickelt. Durch die Unterstützung über das EU-Programm Horizont 2020 konnte Mabylon sein Geschäft mit der Hilfe wichtiger Meinungsführerinnen und Meinungsführer entwickeln. Das Team führte Interviews zur Zielvalidierung, zu Patientenanforderungen, zu relevanten Tiermodellen und zur Entwicklung einer Lizenzierungsstrategie durch. „Wir konnten dann all diese Ergebnisse in einem Geschäftsplan zusammenfassen.“ Die Machbarkeitsstudie half laut Sonati ebenfalls bei der Herstellung von Kontakten mit zwei Unternehmen. „Wir hätten es in dieser frühen Phase ohne die Unterstützung der EU nicht geschafft.“ Die Markteinführung einer erfolgreichen Antikörpertherapie wird dabei helfen, den Konzeptnachweis hinter der Hochdurchsatz-Screeningplattform des Unternehmens zu demonstrieren, um den Weg für zukünftige Entdeckungen zu ebnen. „Wir befinden uns in einer einzigartigen Position für das Screening dieser seltenen Antikörper, und dies könnte neue Wege ebnen, an die wir nicht gedacht haben“, bemerkt Niccolò Pengo, der bei Mabylon für die B-Zell-Technologie verantwortlich ist. „Das ist wirklich sehr interessant.“ Sonati fügt an: „Wenn man an diese Patientinnen und Patienten und die Möglichkeit der ALS-Heilung denkt, lohnt es sich definitiv, jeden Tag aufzustehen und an diesem Projekt zu arbeiten.“

Schlüsselbegriffe

HominAb, Blut, ALS, neurodegenerativ, Erkrankungen, Durchsatz, monoklonal, Antikörper, Molekül, Protein

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