Odkrywanie nowych metod leczenia przy użyciu 10 000 kropli krwi
Choroby neurodegeneracyjne, takie jak stwardnienie zanikowe boczne (ALS), dotykają ponad 40 milionów ludzi na całym świecie. Jednak przyczyny tych chorób nie są dobrze znane i wciąż nie odnaleziono jeszcze skutecznej metody ich leczenia. Duży potencjał do zwalczania tych wyniszczających chorób mają ludzkie przeciwciała. Zespół finansowanego ze środków UE projektu HominAb skupia się na odkrywaniu nowych, niezwykle rzadkich przeciwciał przy użyciu wysokoprzepustowych badań przesiewowych próbek krwi pobranych od tysięcy pacjentów. Technologia ta została opracowana przez szwajcarską firmę biotechnologiczną Mabylon, która była gospodarzem projektu. Wypracowali oni zdolność do badania przesiewowego na obecność przeciwciał, które znajdują się u zaledwie jednego na 10 000 pacjentów. Projekt HominAb pomógł firmie Mabylon przygotować się do komercjalizacji cząsteczki leczniczej uzyskanej w ramach tego innowacyjnego procesu badań przesiewowych. „Naszym celem jest opracowanie lekarstwa na te wyniszczające choroby” – mówi Tiziana Sonati, dyrektor ds. operacyjnych w firmie Mabylon i koordynator projektu HominAb. „Planujemy odnaleźć niezwykle rzadkie osoby, w których organizmie znajdują się przeciwciała przeciwko kluczowym celom i przy ich pomocy stworzyć przeciwciała monoklonalne na potrzeby leczenia”.
Poszukiwanie rzadkich przeciwciał
Ludzkie przeciwciała wytwarzane są przez układ odpornościowy w celu zwalczania zakażeń i czynników chorobotwórczych w organizmie. W porównaniu z przeciwciałami pochodzenia zwierzęcego zapewniają one wysoką specyficzność w zwalczaniu tych zagrożeń i niski stopień toksyczności dla pacjenta. Dostęp do próbek krwi pobranych w Szpitalu Uniwersyteckim w Zurychu pozwala firmie Mabylon na badanie przesiewowe dziesiątek tysięcy próbek w poszukiwaniu bardzo rzadkich przeciwciał, które mogą zapewnić ochronę przed chorobami neurodegeneracyjnymi. Współzależność pomiędzy reaktywnością surowicy a historią kliniczną anonimowych pacjentów stanowi istotny kontekst w poszukiwaniu nowych przeciwciał. Po odnalezieniu pacjenta z przeciwciałami o ciekawym profilu reaktywności, firma wykorzystuje nowoczesną, opartą na nanotechnologii platformę do wytwarzania przeciwciał monoklonalnych. Następnie wytworzone przeciwciała przygotowywane są w różnych formatach, aby móc je produkować i testować pod kątem skuteczności terapeutycznej w modelach przedklinicznych.
Szybko rosnący rynek
Szacuje się, że do 2022 roku całkowita wartość rynku leków na choroby neurodegeneracyjne osiągnie 40 miliardów euro. Jedno z odkryć firmy Mabylon, przeciwciało ukierunkowane na nieprawidłowo sfałdowaną odmianę białka komórkowego zwanego TDP-43, które wiąże się z progresją ALS, jest obecnie przygotowywane do użytku terapeutycznego. Wsparcie w ramach unijnego programu „Horyzont 2020” pozwoliło firmie Mabylon rozwinąć jej działalność z pomocą kluczowych liderów opinii. Zespół przeprowadził rozmowy na temat docelowej walidacji, potrzeb pacjentów, odpowiednich modeli zwierzęcych oraz konieczności opracowania strategii licencjonowania. „Następnie udało nam się skonsolidować wszystkie te wyniki w ramach biznesplanu”. Studium wykonalności pomogło również w nawiązaniu kontaktów z dwoma firmami, wyjaśnia. „Bez wsparcia z UE nie moglibyśmy dokonać tego na tak wczesnym etapie”. Wprowadzenie na rynek skutecznej metody leczenia opartej na przeciwciałach pomoże zademonstrować skuteczność platformy do wysokoprzepustowych badań przesiewowych firmy, otwierając drzwi do przyszłych odkryć. „Mamy wyjątkową sposobność przebadania tych rzadkich przeciwciał, a to może otworzyć przed nami nowe możliwości, o których nie myśleliśmy”, zauważa Niccolò Pengo, dyrektor ds. technologii limfocytów B w firmie Mabylon. „To doprawdy bardzo interesujące”. Sonati dodaje: „Myśl o tych pacjentach i możliwości wyleczenia ALS sprawia, że co dzień rano z przyjemnością wstajemy z łóżka, aby móc kontynuować prace nad tym projektem”.
Słowa kluczowe
HominAb, krew, ALS, neurodegeneracyjne, choroby, przepustowość, monoklonalne, przeciwciało, cząsteczka, białko
