Skip to main content
European Commission logo print header

Targeting the brain sigma-1 receptor: A paradigm shift for the treatment of neuro-degenerative disorders

Article Category

Article available in the following languages:

Un fármaco para mejorar el ánimo se usará para tratar el cerebro

Un antidepresivo que dejó de desarrollarse tras los ensayos de fase II se podría utilizar ahora para tratar una enfermedad neurodegenerativa.

Salud icon Salud

Las enfermedades neurodegenerativas son un problema cada vez mayor en la sociedad occidental; por ejemplo, la demencia afecta a diez millones de personas en la UE. Las previsiones indican que el coste de los tratamientos contra la demencia superará los 250 000 millones de euros en 2030. La empresa de biotecnología SigmaThera, Francia, ha recibido el apoyo de la UE gracias al proyecto NeuroPA. Su objetivo es readaptar un fármaco creado originalmente para la depresión a fin de lograr un tratamiento eficaz contra las enfermedades neurodegenerativas. Si lo consiguen, SigmaThera podrá acceder a un mercado de 6 200 millones de euros.

Una solución prometedora desde el principio

Hace veinticinco años, François Roman, coordinador del proyecto NeuroPA, formaba parte de un equipo en Parke-Davis encargado de diseñar la molécula SIT-161, capaz de activar un receptor cerebral conocido como sigma-1. Este receptor participa en una gran variedad de procesos, lo que incluye el aparato digestivo y el estado de ánimo. «Entre 1997 y 2000, investigamos muchas áreas de psiquiatría, analizamos el problema de la ansiedad y la depresión e impulsamos el lanzamiento de este fármaco para tratar la depresión grave», explica Roman. Más de mil personas recibieron el medicamento en nueve estudios realizados en la UE y los Estados Unidos, y tuvo unos buenos niveles de tolerancia. Sin embargo, cuando Pfizer adquirió Parke-Davis en 2000, los recursos se desviaron al tratamiento de otras enfermedades y el compuesto quedó archivado. Dieciséis años después, se han llevado a cabo nuevos estudios «in vitro» de la SIT-161 para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), y los resultados han sido prometedores, lo que impulsó a Roman a crear una nueva empresa. SigmaThera tiene el objetivo de desarrollar un compuesto para tratar los trastornos neurodegenerativos.

Un nuevo paradigma

No es una tarea sencilla. Se han realizado ensayos para más de mil tratamientos contra la enfermedad de Alzheimer y ninguno ha resultado eficaz. «En el descubrimiento de fármacos, el procedimiento suele consistir en centrarse en un objetivo y cribar los compuestos que pueden interactuar con este a fin de encontrar un nuevo medicamento», observa Roman. «Sin embargo, la enfermedad de Alzheimer es una enfermedad muy compleja compuesta de muchos aspectos, así que es muy ingenuo pensar que podamos encontrar un tratamiento eficaz si solo atacamos uno de estos objetivos». SigmaThera se ha apartado de este modelo estándar y ha desarrollado un fármaco con una gran capacidad de moderación de toda la función del sistema nervioso central. La solución puede aumentar la actividad antioxidante y estimular diferentes sistemas de neuroprotección, lo que contribuye a la supervivencia de las neuronas. «La activación de este receptor también produce un efecto chaperón», indica Roman. «Esto reduce la acumulación de proteínas mal plegadas, algo típico en todos los trastornos neurodegenerativos». Según Roman, SigmaThera ha logrado avanzar rápidamente hasta la designación del medicamento gracias al apoyo de la UE a través del programa Horizonte 2020. Los ensayos iniciales de la SIT-161 en ratones han logrado mejorar los resultados de supervivencia y puntuación neurológica del riluzol, el único fármaco aprobado para el tratamiento de la ELA en Europa.

Un ensayo en Marsella

Ahora, la empresa planea llevar a cabo más estudios preclínicos sobre el tratamiento de la ELA, así como investigar el potencial del fármaco en el tratamiento de otras enfermedades neurodegenerativas y suministrar el material necesario para tramitar nuevas patentes. «El objetivo es realizar un ensayo clínico en Marsella; hemos encontrado el laboratorio y el organismo de investigación clínica que queríamos», concluye Roman. «Todo está ya preparado y solo necesitamos la autorización correspondiente».

Palabras clave

NeuroPA, antidepresivo, psiquiatría, enfermedad de Alzheimer, depresión, SigmaThera, Parke-Davis, Pfizer, neurodegenerativo

Descubra otros artículos del mismo campo de aplicación