Od poprawy nastroju po leczenie chorób neurodegeneracyjnych
Choroby neurodegeneracyjne stanowią rosnący problem w społeczeństwach zachodnich – na samą demencję w Unii Europejskiej cierpi 10 milionów ludzi. Szacuje się, że do 2030 roku koszty leczenia tej choroby w UE przekroczą 250 miliardów euro. Francuska firma biotechnologiczna SigmaThera otrzymała unijne finansowanie, które pomogło jej w realizacji projektu NeuroPA. Celem naukowców jest opracowanie skutecznego leku na choroby neurodegeneracyjne w oparciu o leki, które zostały zaprojektowane z myślą o wykorzystaniu w terapii depresji. Jeśli projekt zakończy się sukcesem, firma SigmaThera uzyska dostęp do rynku wartego 6,2 miliardy euro.
Wczesne wyniki
Dwadzieścia pięć lat temu François Roman, koordynator projektu NeuroPA, należał do zespołu badawczego w firmie Parke-Davis, który pracował nad SIT-161 – cząsteczką aktywującą znajdujący się w mózgu receptor sigma-1, który zaangażowany jest w wiele procesów. Odpowiada on między innymi za nastrój i funkcjonowanie przewodu pokarmowego. „W latach 1997–2000 badaliśmy tę cząsteczkę pod kątem różnych obszarów psychiatrii, także stanów lękowych i depresji”, mówi. Przeprowadzono dziewięć badań w UE i Stanach Zjednoczonych, w których udział wzięło ponad 1 000 uczestników. Lek był dobrze tolerowany, ale kiedy w 2000 roku firmę Parke-Davis przejęła firma Pfizer, uwagę przekierowano na inne choroby, a prace nad cząsteczką przerwano. Szesnaście lat później obiecujące wyniki nowych badań in vitro cząsteczki SIT-161 pod kątem leczenia choroby Parkinsona i stwardnienia zanikowego bocznego zachęciły naukowca do założenia nowej firmy – SigmaThera – której zespół miał zmodyfikować cząsteczkę, by mogła zostać wykorzystana w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych.
Nowy paradygmat
Zadanie stojące przed naukowcami nie jest łatwe – do tej pory przebadano ponad 1 000 leków na Alzheimera, uzyskując negatywne rezultaty. „Naukowcy projektujący leki najczęściej skupiają się na jednym celu, a następnie pod tym kątem badają cząsteczki, które mogą na niego działać, aby na podstawie uzyskanych wyników stworzyć jeden nowy lek”, wyjaśnia Roman. „Choroba Alzheimera cechuje się jednak bardzo złożoną patologią i licznymi postaciami, dlatego myślenie, że adresowanie się do tylko jednego z jej aspektów przyniesie oczekiwane rezultaty, jest raczej naiwne”. Firma SigmaThera odrzuciła ten paradygmat, opracowując lek, który jest silnym moderatorem funkcjonowania całego ośrodkowego układu nerwowego. Substancja ta może zwiększać aktywność antyoksydacyjną i uruchamiać różne układy chroniące neurony, które pomogą w ich przetrwaniu. „Aktywacja tego receptora wywołuje ponadto efekt podobny do działania białka opiekuńczego”, zauważa Roman. „Ogranicza to nagromadzenie nieprawidłowo złożonych białek, co jest charakterystyczne dla chorób neurodegeneracyjnych”. Unijne wsparcie uzyskane w ramach programu „Horyzont 2020” pozwoliło firmie SigmaThera przejść do procesu klasyfikacji leku, dodaje Roman. Pierwsze badania na myszach wykazały, że cząsteczka SIT-161 jest bardziej skuteczna niż riluzol – jedyny zatwierdzony w Europie lek na stwardnienie zanikowe boczne.
Badania w Marsylii
Zespół następnie planuje kontynuować badania kliniczne pod kątem leczenia stwardnienia zanikowego bocznego, a także ocenić możliwość wykorzystania leku w terapii innych chorób neurodegeneracyjnych i zebrać materiały, by móc ubiegać się o przyznanie nowych patentów. „Chcemy przeprowadzić badanie kliniczne w Marsylii. Wybraliśmy już laboratorium i organizację badań klinicznych, z którymi chcemy współpracować”, mówi Roman. „Wszystko już jest gotowe. Czekamy tylko na zgodę władz”.
Słowa kluczowe
NeuroPA, lek przeciwdepresyjny, psychiatria, choroba Alzheimera, depresja, SigmaThera, Parke-Davis, Pfizer, neurodegeneracyjna
