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Reducing the cost, time, and ethical burden of preclinical research in the pharmaceutical industry

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Nuevas herramientas genéticas que racionalizan el proceso de desarrollo de fármacos

El descubrimiento de fármacos puede llevar años, lo cual genera enormes costes tanto para las empresas farmacéuticas como para los pacientes. El proyecto GENBIO creó dos nuevas herramientas que podrían revolucionar este proceso esencial.

Salud

Los siglos de revolución médica han permitido a los humanos dotarse de fuertes defensas farmacéuticas contra las enfermedades. Los avances tecnológicos recientes, además, permiten a los científicos identificar y definir tales defensas de forma más sencilla. Sin embargo, el proceso de descubrimiento de fármacos, para crear y comprobar nuevos tratamientos, sigue siendo costoso, ineficiente y laborioso. El desarrollo de nuevos fármacos puede tardar entre diez y catorce años, y su coste medio asciende a miles de millones de euros. El uso de animales añade además consideraciones éticas, lo cual incrementa aún más los costes de desarrollo. «A final de cuentas, la falta de eficiencia del descubrimiento y validación de fármacos no solo afecta a la cuenta de resultados de las empresas biotecnológicas y farmacéuticas, sino que también supone un aumento del precio de los medicamentos para los pacientes», comenta Jaya Krishnan, cofundador y director técnico en Genome Biologics, una empresa biotecnológica de Alemania. El proyecto GENBIO, financiado con fondos europeos, se centró en el principal escollo para el descubrimiento de fármacos, es decir, el período que transcurre entre el éxito inicial hasta que se obtiene una opción final y validada con potencial terapéutico, lista para los ensayos preclínicos. El nuevo sistema racionaliza este proceso, mejorando tanto su eficiencia como los aspectos éticos. «Hemos desarrollado un flujo de trabajo de descubrimiento y validación de fármacos completamente nuevo y patentado», explica Krishnan, coordinador del proyecto GENBIO. «Pero lo más importante es que hemos descubierto más de diez nuevos tratamientos para enfermedades cardíacas; ahora queremos seguir desarrollando algunos de ellos mediante ensayos clínicos», añade.

Dos innovadoras herramientas tecnológicas que funcionan en tándem

GENISYST es una herramienta genética que permite crear modelos complejos de enfermedades humanas para comprobar fármacos nuevos. GENISYST se puede utilizar en organoides cardíacos humanos formados en laboratorio o con animales, ya sean grandes o pequeños, a una fracción del coste y en mucho menos tiempo. Utiliza virus cargados con instrucciones de ADN para modificar la expresión del ARN de las células animales, imitando a la enfermedad sin necesidad de cambiar el genoma de base. Permite expresar o suprimir múltiples genes en un animal, en lugar de criar numerosos ejemplares con genes individuales alterados. «Se pueden crear modelos complejos de enfermedades “de una sola vez” en un único animal y en un plazo mucho menor», señala Krishnan. La herramienta puede reducir a menos de una centésima parte la cantidad de animales, a una décima parte el coste de los ensayos preclínicos, y a entre una sexta y una octava parte el tiempo necesario para los estudios. La herramienta se utiliza con GENIMAPS, un programa informático desarrollado durante el proyecto GENBIO. GENIMAPS combina datos masivos con inteligencia artificial (IA) para determinar rápidamente el compuesto adecuado necesario para tratar una enfermedad cardíaca. Los algoritmos de IA permiten al equipo identificar nuevos fármacos con gran rapidez, para después comprobarlos y validarlos mediante los modelos de GENISYST. Ya han detectado nuevas dianas para enfermedades cardíacas, resultados que han aparecido en varias publicaciones científicas de renombre: «Nature Reviews Cardiology», «Cell», «Science Translational Medicine» y «Circulation».

Un creciente interés entre la industria farmacéutica

Las tecnologías creadas por GENBIO han captado el interés de las farmacéuticas. El equipo está colaborando actualmente con AstraZeneca para explorar los factores fundamentales que impulsan la regeneración y la recuperación cardíaca tras un infarto de miocardio, una insuficiencia cardíaca y una lesión. El equipo de GENBIO ha presentado nueve solicitudes de patente y ha obtenido diversos premios que reconocen su innovación en el ámbito biotecnológico. Ahora están buscando apoyo adicional de las grandes farmacéuticas con el fin de crear más puestos de empleo y oportunidades en la Unión Europea. «Creemos que nuestras tecnologías y los productos que tenemos en desarrollo pueden llegar a cambiar radicalmente y revolucionar el tratamiento de las enfermedades cardíacas, así como a aligerar la gran carga que representan las enfermedades cardiovasculares en la Unión Europea», afirma Jonathan Ward, cofundador y director general de Genome Biologics.

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