Nowe narzędzia genetyczne usprawniają proces opracowywania nowych leków
Trwająca już od setek lat rewolucja w medycynie doprowadziła do powstania wielu leków, które skutecznie chronią nas przed chorobami. Najnowsze postępy technologiczne oznaczają również, że naukowcy mogą je łatwiej identyfikować i definiować. Niestety, proces odkrywania nowych substancji leczniczych(odnośnik otworzy się w nowym oknie), na podstawie których powstają nowe leki, wciąż jest drogi, nieefektywny i czasochłonny. Opracowanie leku może trwać nawet 10-14 lat, a średni koszt tego procesu sięga wielu miliardów euro. Wykorzystywanie zwierząt w procesie badań leków stanowi z kolei problem etyczny i znacząco podnosi koszt prac. „Nieefektywny proces odkrywania i badania nowych leków nie wpływa jednak tylko i wyłącznie na wyniki finansowe koncernów farmaceutycznych i biotechnologicznych, ale także przekłada się na wyższe ceny leków dla pacjentów”, twierdzi Jaya Krishnan, współzałożyciel i dyrektor ds. technologii firmy Genome Biologics(odnośnik otworzy się w nowym oknie) – przedsiębiorstwa biotechnologicznego z siedzibą w Niemczech. Celem finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu GENBIO było rozwiązanie problemu wąskiego gardła w procesie opracowywania nowych leków, którym jest okres pomiędzy pierwszymi sukcesami a kandydatem na substancję leczniczą gotowym do przeprowadzenia badań przedklinicznych. Nowy system usprawnia ten proces – dzięki niemu staje się zarówno bardziej wydajny, jak i etyczny. „Opracowaliśmy zupełnie nowy, opatentowany sposób odkrywania i walidacji leków”, wyjaśnia Krishnan, koordynator projektu GENBIO. „Przede wszystkim odkryliśmy przeszło 10 sposobów leczenia chorób serca, które chcemy obecnie rozwijać dalej w ramach badań klinicznych”, dodaje.
Dwa innowacyjne narzędzia genetyczne w tandemie
GENISYST to narzędzie genetyczne, które pozwala na tworzenie złożonych modeli chorób ludzkich w celu testowania nowych leków. Rozwiązanie GENISYST może być stosowane w przypadku organoidów ludzkiego serca hodowanych w laboratoriach lub w przypadku małych i dużych modeli zwierzęcych, pozwalając na przeprowadzenie badań w znacznie krótszym czasie i przy znacznie niższych kosztach. Wykorzystuje wirusy zawierające instrukcje DNA do zmiany ekspresji RNA(odnośnik otworzy się w nowym oknie) komórek zwierzęcych, co pozwala komórkom na naśladowanie choroby bez konieczności zmiany całego genomu. Takie rozwiązanie pozwala na ekspresję oraz wyłączanie wielu genów u pojedynczego zwierzęcia, dzięki czemu nie jest wymagane hodowanie wielu zwierząt ze zmienionymi poszczególnymi genami. „Złożone modele chorób mogą być tworzone niejako jednocześnie u jednego zwierzęcia w czasie stanowiącym ułamek okresu wymaganego dotychczas”, zauważa Krishnan. Narzędzie pozwala na ograniczenie liczby zwierząt wykorzystywanych w badaniu do przeszło jednej setnej, co przełoży się na dziesięciokrotne zmniejszenie kosztów badań przedklinicznych oraz sześcio-, a nawet ośmiokrotne skrócenie czasu badań. Rozwiązaniu GENISYST towarzyszy oprogramowanie GENIMAPS, opracowane w ramach projektu GENBIO. GENIMAPS łączy duże zbiory danych i technologię sztucznej inteligencji w celu szybkiego dopasowywania właściwych związków wymaganych do leczenia chorób serca. Algorytmy SI pozwalają zespołowi na szybką identyfikację nowych leków, które są następnie testowane i weryfikowane przy pomocy modeli GENISYST. Już teraz badaczom udało się odkryć nowe cele dla chorób serca, a wyniki badań trafiły do prestiżowych czasopism naukowych, w tym „Nature Reviews Cardiology”, „Cell”, „Science Translational Medicine” oraz „Circulation”.
Zainteresowanie przemysłu farmaceutycznego
Technologie opracowane w ramach projektu GENBIO cieszą się dużym zainteresowaniem koncernów farmaceutycznych. Obecnie trwa współpraca badawcza z koncernem AstraZeneca(odnośnik otworzy się w nowym oknie), której celem jest zbadanie czynników wpływających na regenerację serca i powrót do zdrowia po zawale, niewydolności serca i urazie. Zespół GENBIO złożył dziewięć zgłoszeń patentowych i zdobył szereg nagród za innowacyjność w dziedzinie biotechnologii. Obecnie badacze poszukują dodatkowego wsparcia ze strony dużych przedsiębiorstw farmaceutycznych, aby tworzyć nowe miejsca pracy i możliwości w UE. „Uważamy, że nasze technologie i metody odkrywania i rozwoju leków mogą zrewolucjonizować leczenie chorób serca i rozwiązać problem, jaki stanowią dla całego systemu opieki zdrowotnej w całej Unii Europejskiej”, twierdzi Jonathan Ward, współzałożyciel i dyrektor generalny Genome Biologics.
