Nowe narzędzia genetyczne usprawniają proces opracowywania nowych leków
Trwająca już od setek lat rewolucja w medycynie doprowadziła do powstania wielu leków, które skutecznie chronią nas przed chorobami. Najnowsze postępy technologiczne oznaczają również, że naukowcy mogą je łatwiej identyfikować i definiować. Niestety, proces odkrywania nowych substancji leczniczych, na podstawie których powstają nowe leki, wciąż jest drogi, nieefektywny i czasochłonny. Opracowanie leku może trwać nawet 10-14 lat, a średni koszt tego procesu sięga wielu miliardów euro. Wykorzystywanie zwierząt w procesie badań leków stanowi z kolei problem etyczny i znacząco podnosi koszt prac. „Nieefektywny proces odkrywania i badania nowych leków nie wpływa jednak tylko i wyłącznie na wyniki finansowe koncernów farmaceutycznych i biotechnologicznych, ale także przekłada się na wyższe ceny leków dla pacjentów”, twierdzi Jaya Krishnan, współzałożyciel i dyrektor ds. technologii firmy Genome Biologics – przedsiębiorstwa biotechnologicznego z siedzibą w Niemczech. Celem finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu GENBIO było rozwiązanie problemu wąskiego gardła w procesie opracowywania nowych leków, którym jest okres pomiędzy pierwszymi sukcesami a kandydatem na substancję leczniczą gotowym do przeprowadzenia badań przedklinicznych. Nowy system usprawnia ten proces – dzięki niemu staje się zarówno bardziej wydajny, jak i etyczny. „Opracowaliśmy zupełnie nowy, opatentowany sposób odkrywania i walidacji leków”, wyjaśnia Krishnan, koordynator projektu GENBIO. „Przede wszystkim odkryliśmy przeszło 10 sposobów leczenia chorób serca, które chcemy obecnie rozwijać dalej w ramach badań klinicznych”, dodaje.
Dwa innowacyjne narzędzia genetyczne w tandemie
GENISYST to narzędzie genetyczne, które pozwala na tworzenie złożonych modeli chorób ludzkich w celu testowania nowych leków. Rozwiązanie GENISYST może być stosowane w przypadku organoidów ludzkiego serca hodowanych w laboratoriach lub w przypadku małych i dużych modeli zwierzęcych, pozwalając na przeprowadzenie badań w znacznie krótszym czasie i przy znacznie niższych kosztach. Wykorzystuje wirusy zawierające instrukcje DNA do zmiany ekspresji RNA komórek zwierzęcych, co pozwala komórkom na naśladowanie choroby bez konieczności zmiany całego genomu. Takie rozwiązanie pozwala na ekspresję oraz wyłączanie wielu genów u pojedynczego zwierzęcia, dzięki czemu nie jest wymagane hodowanie wielu zwierząt ze zmienionymi poszczególnymi genami. „Złożone modele chorób mogą być tworzone niejako jednocześnie u jednego zwierzęcia w czasie stanowiącym ułamek okresu wymaganego dotychczas”, zauważa Krishnan. Narzędzie pozwala na ograniczenie liczby zwierząt wykorzystywanych w badaniu do przeszło jednej setnej, co przełoży się na dziesięciokrotne zmniejszenie kosztów badań przedklinicznych oraz sześcio-, a nawet ośmiokrotne skrócenie czasu badań. Rozwiązaniu GENISYST towarzyszy oprogramowanie GENIMAPS, opracowane w ramach projektu GENBIO. GENIMAPS łączy duże zbiory danych i technologię sztucznej inteligencji w celu szybkiego dopasowywania właściwych związków wymaganych do leczenia chorób serca. Algorytmy SI pozwalają zespołowi na szybką identyfikację nowych leków, które są następnie testowane i weryfikowane przy pomocy modeli GENISYST. Już teraz badaczom udało się odkryć nowe cele dla chorób serca, a wyniki badań trafiły do prestiżowych czasopism naukowych, w tym „Nature Reviews Cardiology”, „Cell”, „Science Translational Medicine” oraz „Circulation”.
Zainteresowanie przemysłu farmaceutycznego
Technologie opracowane w ramach projektu GENBIO cieszą się dużym zainteresowaniem koncernów farmaceutycznych. Obecnie trwa współpraca badawcza z koncernem AstraZeneca, której celem jest zbadanie czynników wpływających na regenerację serca i powrót do zdrowia po zawale, niewydolności serca i urazie. Zespół GENBIO złożył dziewięć zgłoszeń patentowych i zdobył szereg nagród za innowacyjność w dziedzinie biotechnologii. Obecnie badacze poszukują dodatkowego wsparcia ze strony dużych przedsiębiorstw farmaceutycznych, aby tworzyć nowe miejsca pracy i możliwości w UE. „Uważamy, że nasze technologie i metody odkrywania i rozwoju leków mogą zrewolucjonizować leczenie chorób serca i rozwiązać problem, jaki stanowią dla całego systemu opieki zdrowotnej w całej Unii Europejskiej”, twierdzi Jonathan Ward, współzałożyciel i dyrektor generalny Genome Biologics.
Słowa kluczowe
GENBIO, lek, odkrycie, serce, choroba, genetyczne, narzędzia, innowacyjne
