Nuovi strumenti genetici per ottimizzare il processo di sviluppo dei farmaci
Secoli di rivoluzioni mediche hanno dotato gli esseri umani di forti difese farmacologiche contro le malattie che, grazie ai recenti progressi tecnologici, sono più facili da individuare e definire da parte degli scienziati. Eppure il processo di scoperta dei farmaci(si apre in una nuova finestra), volto a creare e testare nuovi trattamenti, è tuttora costoso, inefficiente e dispendioso in termini di tempo. Lo sviluppo di nuovi farmaci può richiedere dai 10 ai 14 anni e il costo medio è nell’ordine di miliardi di euro. L’utilizzo di animali accresce gli oneri di natura etica, aumentando ulteriormente l’entità dei costi di sviluppo. «Alla fine, le inefficienze nella scoperta e nella validazione di farmaci non si ripercuotono solo sugli utili delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche, ma si traducono anche in prezzi più elevati dei farmaci per i pazienti», afferma Jaya Krishnan, cofondatore e amministratore delegato di Genome Biologics(si apre in una nuova finestra), azienda tedesca di biotecnologie. Il progetto GENBIO, finanziato dall’UE, si è concentrato sulla fase di maggiore difficoltà nella scoperta dei farmaci, ovvero il periodo che va dal successo iniziale alla validazione finale del farmaco candidato per l’avvio delle sperimentazioni cliniche. Il nuovo sistema ottimizza questo processo, rendendolo più efficiente ed etico. «Abbiamo sviluppato un flusso operativo brevettato di scoperta e validazione dei farmaci completamente nuovo», spiega Krishnan, coordinatore del progetto GENBIO. «Cosa ancor più importante, abbiamo scoperto più di 10 nuove terapie per la cardiopatia e intendiamo sviluppare ulteriormente alcune di esse sottoponendole a studi clinici», aggiunge.
Due strumenti genetici innovativi che agiscono in modo congiunto
GENISYST è uno strumento genetico che permette la creazione di modelli di malattie umane complesse per testare nuovi farmaci. Questo strumento può essere utilizzato negli organoidi di cuore umano cresciuti in laboratorio o negli animali, grandi e piccoli, con un dispendio in termini di costi e tempi nettamente inferiore. GENISYST utilizza virus caricati con istruzioni di DNA per alterare l’espressione di RNA(si apre in una nuova finestra) delle cellule animali, che simulano la malattia senza necessità di modificare il genoma di base. In un unico animale possono essere espressi o soppressi numerosi geni, anziché riprodurne molti con singoli geni alterati. «È possibile creare modelli di malattie complesse con un unico passaggio, in un solo animale e in tempi nettamente inferiori», osserva Krishnan. Lo strumento permette di ridurre il numero degli animali utilizzati di oltre 100 volte e di limitare il costo degli studi preclinici di 10 volte, nonché il tempo necessario per gli studi di 6-8 volte. Questo strumento agisce in abbinamento al software GENIMAPS, sviluppato nell’ambito del progetto GENBIO. GENIMAPS combina megadati e intelligenza artificiale per abbinare velocemente il composto idoneo necessario per trattare la cardiopatia. Gli algoritmi di IA permettono al team di individuare in velocità nuovi farmaci che vengono poi testati e convalidati mediante i modelli di GENISYST. Sono già stati trovati nuovi bersagli per la cardiopatia poi pubblicati sulle importanti riviste scientifiche: «Nature Reviews Cardiology», «Cell», «Science Translational Medicine» e «Circulation».
Destare l’interesse dell’industria farmaceutica
Le tecnologie create nell’ambito del progetto GENBIO hanno suscitato l’interesse delle aziende farmaceutiche. È in corso una nuova collaborazione a scopo di ricerca con AstraZeneca(si apre in una nuova finestra), volta a esplorare i fattori alla base della rigenerazione cardiaca e della guarigione successiva ad arresto e lesioni cardiache. Il team di GENBIO ha depositato nove domande di brevetto e conseguito vari riconoscimenti per l’innovazione dimostrata nell’ambito delle biotecnologie. I ricercatori del progetto sono ora alla ricerca di sostegno aggiuntivo da parte delle grandi aziende farmaceutiche, con l’obiettivo di creare ulteriore occupazione e altre opportunità in ambito europeo. «Riteniamo che le nostre tecnologie e il flusso di sperimentazione farmacologica da noi introdotto possano rappresentare una svolta nel campo dei trattamenti per la cardiopatia e affrontare l’onere più ampio rappresentato nell’UE dalla malattia cardiovascolare», afferma Jonathan Ward, cofondatore e amministratore delegato della Genome Biologics.
