Medicina personalizada gracias a modelos de órganos en un chip de vanguardia
Las enfermedades raras pueden provocar problemas de salud crónicos o, incluso, poner en peligro la vida, pero muchas carecen de tratamiento eficaz. Esto se debe en parte a la falta de modelos de enfermedades fisiológicamente relevantes. «La falta de modelos pertinentes conlleva elevadas tasas de fracaso de las terapias en los ensayos clínicos, lo que a su vez limita el número de nuevos fármacos que llegan a los pacientes», afirma Georges Dubourg, investigador del Instituto BioSense. Gracias al proyecto CISTEM, financiado con fondos europeos, Dubourg dirigió una iniciativa para ayudar a cerrar esta brecha en la investigación. En concreto, el equipo del proyecto, que contó con el apoyo de las acciones Marie Skłodowska-Curie, desarrolló un modelo de enfermedad basado en un órgano en un chip (OoC, por sus siglas en inglés) para la cardiomiopatía asociada a la distrofia muscular de Duchenne, una de las formas más graves de distrofia muscular hereditaria. Un OoC es un tipo de órgano artificial que utiliza la tecnología de microfluidos para crear un microentorno a medida, dinámico y tridimensional (3D) inspirado en las funciones de los órganos «in vivo».
Un modelo de corazón en un chip específico para cada paciente
En el proyecto CISTEM, los investigadores combinaron los últimos avances en tecnología de células madre pluripotentes inducidas con tecnologías de microfluidos, microsistemas y sensores. «El resultado es un modelo de corazón en un chip específico para cada paciente», destaca Dubourg. Aunque el modelo es innovador en sí mismo, consta de muchos componentes vanguardistas, cada uno de los cuales podría ser muy valioso para desarrollar otros modelos de OoC. Por ejemplo, el modelo incluye una estación microfluídica capaz de controlar el flujo de fluido en el dispositivo. Esto, a su vez, favorece un control preciso del flujo y la presión con un gradiente de difusión estable, lo que contribuye a que el modelo imite mejor la configuración fisiológica del órgano real. El modelo de CISTEM incluye asimismo dos plataformas innovadoras para efectuar mediciones eléctricas a través de una barrera endotelial. «Estos sistemas tienen un enorme potencial para evaluar el efecto de un fármaco sobre el sistema cardiaco y la barrera endotelial», añade Dubourg. Otro componente básico son los microtejidos cardíacos pluricelulares 3D a medida, que se podrían emplear en la medicina y el tratamiento personalizados.
Potencial para aumentar la tasa de éxito de nuevos fármacos
Tanto la solución de corazón en un chip desarrollada en el marco del proyecto como los modelos de OoC que probablemente inspire tendrán un impacto polifacético en la investigación sanitaria. «Estos modelos podrían aumentar de forma notable la tasa de éxito de nuevos fármacos y, además, posibilitar nuevos tratamientos para enfermedades raras que, en la actualidad, no tienen cura», explica Dubourg. «Además, el uso de modelos avanzados que puedan predecir mejor el efecto de un fármaco disminuirá el elevado coste del desarrollo de nuevos fármacos y, en último término, el coste del fármaco comercializado». Dubourg también comenta que los modelos de OoC pueden reducir de forma sustancial el número de animales utilizados en la investigación biomédica.
Avanzar hacia la preparación para el mercado
Por supuesto, aún queda mucho trabajo por hacer hasta que los modelos de OoC alcancen el nivel requerido para aprovechar todas estas posibles ventajas. Por ejemplo, se debe seguir desarrollando y evaluando el nivel de preparación tecnológica de las distintas plataformas y modelos. No obstante, gracias a la tecnología y los conocimientos generados durante el proyecto CISTEM, Dubourg confía en que los modelos de OoC continúen avanzando hacia su comercialización. «Este proyecto no solo sentó las bases de nuevos estudios, resultados y productos, sino que además ayudó a formar a la nueva generación de investigadores en el ámbito de los OoC, que pensarán más allá de la escala de laboratorio y corroborarán que estos modelos revolucionarios tienen un efecto positivo en la atención al paciente», concluye Dubourg.
Palabras clave
CISTEM, medicina, órgano en un chip, enfermedades raras, salud, modelos de enfermedad, órgano artificial, células madre, investigación sanitaria
