Spersonalizowana medycyna dzięki zaawansowanym narządom na układach
Choć rzadkie choroby mogą powodować przewlekłe problemy zdrowotne, a nawet zagrażać życiu pacjentów, skuteczność leczenia wielu z nich pozostawia wiele do życzenia. Jest to w pewnym stopniu spowodowane brakiem fizjologicznie istotnych modeli chorobowych. „Brak dostępu do stosownych modeli skutkuje wysokim wskaźnikiem niepowodzeń w badaniach klinicznych nowych leków, co ogranicza liczbę substancji trafiających do pacjentów”, wyjaśnia Georges Dubourg, badacz BioSense Institute. Dzięki wsparciu ze strony finansowanego ze środków Unii Europejskiej projektu CISTEM, Dubourg podjął próbę wypełnienia tej luki badawczej. W ramach prac dofinansowanych w ramach działania „Maria Skłodowska-Curie” badacze opracowali model kardiomiopatii związanej z dystrofią mięśniową Duchenne'a, jednej z najcięższych postaci dziedzicznej dystrofii mięśniowej, wykorzystując technologię narządów na układach. Technologia ta pozwala na opracowanie swego rodzaju sztucznego narządu wykorzystującego technologię mikroprzepływową do tworzenia dostosowanego, dynamicznego i trójwymiarowego mikrośrodowiska inspirowanego funkcjami narządów in vivo.
Serce pacjenta na układzie
W ramach prac nad projektem CISTEM naukowcy połączyli najnowsze osiągnięcia w technologii indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych z technologiami mikroprzepływowymi, mikroukładami i czujnikami. „Rezultatem tych prac była możliwość opracowania modelu serca konkretnego pacjenta na układzie”, zauważa Dubourg. Choć samo rozwiązanie jest niezwykle innowacyjne, warto zauważyć, że składa się z wielu innowacyjnych komponentów, z których każdy może okazać się nieoceniony przy opracowywaniu nowych modeli narządów na układach. Model ten obejmuje bowiem na przykład stację mikroprzepływową zdolną do kontrolowania przepływu płynu wewnątrz urządzenia, co umożliwia dokładną kontrolę przepływu i ciśnienia ze stabilnym gradientem dyfuzji, pozwalając modelowi lepiej naśladować fizjologiczną konfigurację rzeczywistego narządu. Model opracowany przez zespół projektu CISTEM obejmuje również dwie nowatorskie platformy do wykonywania pomiarów elektrycznych przez barierę śródbłonka. „Nasze rozwiązania zmieni oblicze oceny wpływu leku na układ krążenia i barierę śródbłonkową”, dodaje Dubourg. Kolejnym kluczowym elementem są dostosowane do potrzeb struktury trójwymiarowe obejmujące wielokomórkowe mikrotkanki serca, które mogą być wykorzystywane w spersonalizowanej medycynie i leczeniu chorób.
Możliwość zwiększenia skuteczności nowych leków
Zarówno rozwiązania w zakresie serca na układzie opracowane w ramach projektu, jak i modele narządów zainspirowane przez jego osiągnięcia, wpłyną na wiele sposobów na badania w sektorze ochrony zdrowia. „Nasze modele mogą znacząco zwiększyć skuteczność opracowywania nowych leków i doprowadzić do powstania nowych metod leczenia obecnie nieuleczalnych rzadkich chorób”, wyjaśnia Dubourg. „Co więcej, wykorzystanie zaawansowanych modeli, które pozwalają na skuteczniejsze przewidywanie działania leku, zmniejszy wysokie koszty opracowywania nowych leków, a także obniży ceny nowych substancji po wprowadzeniu na rynek”. Dubourg zauważa również, że modele narządów na układach mogą znacząco zmniejszyć liczbę zwierząt wykorzystywanych w badaniach biomedycznych.
Dążenie do gotowości do komercjalizacji
Zanim nowe modele narządów na układach osiągną gotowość niezbędną do wykorzystania ich pełni potencjału, czeka nas jeszcze wiele prac. Obejmują one między innymi rozwój poziomu gotowości technologicznej różnych platform i modeli, a także dalsze testy. Dubourg jest przekonany, że dzięki technologii i wiedzy opracowanych w ramach projektu CISTEM, modele narządów na układach czeka dalszy rozwój w kierunku komercjalizacji. „Projekt ten nie tylko położył podwaliny pod nowe inicjatywy badawcze, rozwiązania i produkty, ale także wyszkolił kolejne pokolenie badaczy zajmujących się tymi innowacyjnymi układami – badaczy, którzy myślą o wyprowadzeniu ich poza laboratoria i którzy przekonali się, że te nowatorskie rozwiązania mają pozytywny wpływ na opiekę nad pacjentami”, podsumowuje Dubourg.
Słowa kluczowe
CISTEM, medycyna, narząd na układzie, rzadkie choroby, zdrowie, modele chorób, sztuczne narządy, komórki macierzyste, badania nad opieką zdrowotną
