Mejorar el tratamiento de la diabetes con terapias basadas en células madre
La diabetes de tipo 1 (DT1) supone una carga clínica y social de por vida para las personas afectadas y sus familias. Además, supone una carga considerable y creciente para los sistemas sanitarios, ya que representa cerca del 10 % del gasto sanitario total. «Se estima que los costes directos medios anuales del tratamiento de las personas con DT1 rondan los 8 000 euros por paciente», comenta Henrik Semb, coordinador del proyecto ISLET(se abrirá en una nueva ventana) en el Helmholtz Múnich(se abrirá en una nueva ventana), en Alemania. «Esta cifra no incluye las hospitalizaciones y el uso de tecnologías avanzadas, como los glucómetros y las bombas de insulina».
Terapias celulares con efectos duraderos
El proyecto ISLET, financiado con fondos europeos, tenía por objeto mejorar el tratamiento de referencia de la DT1 mediante el desarrollo de una terapia celular con efectos duraderos. Las terapias celulares constituyen una estrategia prometedora para sustituir las células beta dañadas en personas con DT1, lo que permitiría prescindir del control continuo de los niveles de insulina por parte del paciente. «Queríamos poner en marcha un programa para diseñar y evaluar células beta derivadas de células madre para el posible tratamiento de personas con DT1», explica Semb. «Para ello, era necesario desarrollar un primer producto derivado de células madre, listo para iniciar los ensayos preclínicos y clínicos». Con este fin, el proyecto reunió a especialistas en biología de células madre y del desarrollo, biología de las células beta y trasplante clínico de islotes pancreáticos. Además, se emplearon tecnologías ómicas (un conjunto de técnicas que permiten analizar de forma integral los sistemas biológicos) y procesos de fabricación conformes con los criterios de calidad más exigentes. Otro de los elementos clave del proyecto fue la participación de la comunidad de diabéticos a través de la Federación Internacional de Diabetes en Europa(se abrirá en una nueva ventana).
Productos derivados de células madre de primera generación
Gracias a la combinación de estos conocimientos y capacidades, el equipo del proyecto ISLET desarrolló un producto de primera generación basado en células beta derivadas de células madre para el tratamiento de la DT1. Estos agregados celulares similares a islotes, generados en laboratorio y compuestos por células beta y alfa derivadas de células madre, están diseñados para reproducir la función de los islotes pancreáticos en el organismo. Los islotes pancreáticos son cúmulos celulares en el interior del páncreas formados por células beta, que producen insulina, y células alfa, que producen glucagón. En el proyecto ISLET también se demostró el concepto de que este nuevo producto restablece de forma eficaz y segura la concentración normal de glucosa en modelos animales de diabetes. «Alcanzamos nuestro objetivo de completar todo el trabajo de desarrollo necesario para avanzar hacia los estudios no clínicos y clínicos», destaca Semb. Entre los resultados más destacados figuran también nuevos avances sobre el uso de las tecnologías ómicas para evaluar el estado funcional de las células durante el proceso de fabricación. Asimismo, el proyecto amplió el conocimiento fundamental sobre el desarrollo del páncreas humano. El siguiente paso consiste en trasladar estos conocimientos mecanísticos al desarrollo de productos con mayores garantías de seguridad y funcionalidad.
Los beneficios de un planteamiento multidisciplinar
Según Semb, uno de los principales puntos fuertes del proyecto fue la integración de conocimientos procedentes de múltiples disciplinas. «Este planteamiento integrativo ha contribuido a apuntalar la competitividad de Europa en el ámbito de la medicina regenerativa», agrega el coordinador. De cara al futuro, el producto de primera generación derivado de células madre desarrollado en ISLET se evaluará en estudios preclínicos con animales para determinar su seguridad y funcionalidad. Estos estudios contribuirán a sentar las bases para posteriores ensayos clínicos en personas con DT1. «Este trabajo ya se ha puesto en marcha y se llevará a cabo en la Universidad de Lund y en el Hospital Universitario de Skåne, en Lund y Malmö (Suecia)», concluye Semb.
