Transformer la prise en charge du diabète grâce aux thérapies à base de cellules souches
Le diabète de type 1 (DT1) constitue un fardeau clinique et social permanent pour les patients et leurs familles. Il s’agit également d’une charge importante et croissante pour les systèmes de soins de santé, puisqu’il représente environ 10 % de leurs dépenses totales. «Les coûts annuels moyens liés aux soins directs pour les patients atteints de DT1 sont estimés à environ 8 000 euros par patient», précise Henrik Semb, coordinateur du projet ISLET(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre), de l’Helmholtz Munich(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) en Allemagne. «Ce chiffre exclut l’hospitalisation et l’utilisation de technologies de pointe telles que les glucomètres en continu et les pompes à insuline.»
Des traitements par thérapie cellulaire durables
Le projet ISLET, financé par l’UE, avait pour objectif de trouver des moyens d’améliorer la qualité des soins prodigués aux personnes atteintes de DT1. L’opportunité identifiée consistait à mettre au point un traitement par thérapie cellulaire durable. Les thérapies cellulaires constituent une piste prometteuse pour remplacer les cellules bêta endommagées chez les personnes atteintes de DT1, ce qui leur éviterait d’avoir à gérer elles-mêmes leur taux d’insuline. «Nous souhaitions mettre en place un programme de développement et d’essais cliniques portant sur des produits dérivés de cellules souches et destinés à la production d’insuline par les cellules bêta, en vue d’un futur traitement des patients atteints de DT1», explique Henrik Semb. «Pour ce faire, nous devions mettre au point un premier produit dérivé de cellules souches, prêt à faire l’objet d’essais précliniques et cliniques.» Pour atteindre ses objectifs, le projet a réuni des experts en biologie des cellules souches et en biologie du développement, en biologie des cellules bêta, ainsi qu’en transplantation clinique d’îlots pancréatiques. Il a également eu recours aux technologies omiques (un ensemble de techniques permettant d’analyser les systèmes biologiques de manière globale) et a adopté des pratiques de fabrication de haute qualité. Un autre élément clé du projet a été la prise en compte des points de vue de la communauté des personnes atteintes de diabète: la Fédération internationale du diabète – Europe(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) a participé au projet.
Des produits dérivés de cellules souches de première génération
En regroupant ces compétences, le projet ISLET a pu mettre au point un produit de première génération à base de cellules bêta dérivées de cellules souches, destiné au traitement futur des patients atteints de DT1. Ces agrégats de type îlots, créés en laboratoire à partir de cellules souches et contenant des cellules bêta et alpha, sont conçus pour reproduire le fonctionnement des îlots dans l’organisme humain. Les îlots pancréatiques sont des amas de cellules situés dans le pancréas, composés principalement de cellules bêta productrices d’insuline et de cellules alpha productrices de glucagon. Le projet ISLET a établi une preuve de concept démontrant que ce nouveau produit à base de cellules souches rétablit de manière efficace et sûre des taux de glucose normaux chez des modèles animaux diabétiques. «Nous avons atteint notre objectif, qui consistait à mener à bien tous les travaux de développement nécessaires pour pouvoir poursuivre les études non cliniques et cliniques», déclare Henrik Semb. Parmi les autres conclusions clés figurent de nouvelles pistes sur la manière dont les sciences omiques peuvent aider les chercheurs à évaluer l’état de santé des cellules au cours du processus de fabrication. Le projet ISLET a également permis d’approfondir les connaissances fondamentales sur le développement du pancréas humain. L’objectif consiste désormais à traduire ces connaissances mécanistiques en concepts de produits concrets, offrant une sécurité et une fonctionnalité accrues.
Une combinaison d’expertises pluridisciplinaires
Henrik Semb estime que la combinaison d’expertises pluridisciplinaires était l’un des principaux atouts du projet. «Cette approche intégrée a contribué à renforcer la position concurrentielle de l’Europe dans le domaine de la médecine régénérative», ajoute-t-il. À l’avenir, le produit à base de cellules souches de première génération, mis au point par ISLET, fera l’objet d’évaluations supplémentaires dans le cadre d’études précliniques sur des animaux afin d’en évaluer la sécurité et l’efficacité. Ces études ouvriront la voie à de futures études cliniques menées chez des patients atteints de DT1. «Ces travaux ont déjà été lancés et seront menés à l’université de Lund et à l’hôpital universitaire de Skåne (SUS) à Lund/Malmö, en Suède», précise Henrik Semb.
