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Development of globin expression vectors for human gene therapy

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Por una buena terapia génica humana

Las técnicas de terapia viral se centran en la replicación de virus específicos para el tratamiento, mientras que las técnicas de terapia no virales requieren el uso de vectores episómicos adecuados. Estos vectores son agentes que transfieren material genético de una célula a otra y se usan para el transporte, integración y expresión del ADN terapéutico. Los nuevos vectores propuestos para tratamientos no virales presentan mejores posibilidades de mantener un ADN episómico muy estable durante un largo periodo de tiempo que asegura la efectividad de los tratamientos no virales.

Salud

A pesar de que las terapias no virales son más baratas y más fáciles de desarrollar y mantener que las terapias virales, la biotecnología que se utiliza actualmente todavía es incapaz de conseguir sus propósitos. El problema está en lograr la entrega eficaz de ADN al núcleo de la célula diana junto con su integración completa y una elevada expresión en el núcleo de la célula huésped. Las limitaciones de los métodos actuales estriban en el gran constreñimiento del tamaño que muestran, lo que hace ineficaz la integración del ADN episómico. Además, sólo se producen en pequeña escala. Para dar respuesta a estas necesidades, se han desarrollado nuevos vectores episómicos que pueden mantener la estabilidad y la eficacia del ADN episómico, y así asegurar la efectividad de las terapias. Las actividades investigadoras emplearon varias técnicas, como recombinasas, transposasas o ADN satélite, para probar la eficacia y estabilidad de la integración del ADN episómico en el genoma del huésped. Se demostró que el uso de transposasa Minos era capaz de reforzar ampliamente la integración en las células cultivadas del huésped. Además, su existencia (sin confirmar de momento su reintegración) en el ADN de ratones puede llevar al desarrollo de nuevos medios para terapias genómicas funcionales en mamíferos. El vector episómico desarrollado es un vector basado en una réplica del virus de Epstein Barr que se ha demostrado que es estable a largo plazo. Es más, se encontró que expresaba niveles altos de beta globina incluso en ausencia de fármacos. Puesto que el tamaño del gen de la beta globina con respecto a la región reguladora requerida es el principal responsable de la entrega viral eficaz, se prevé que este descubrimiento afectará tanto a los tratamientos virales como no virales de hemoglobinopatías, tales como anemia celular y talasemia.

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