Terapie geniche umane più efficaci

Le tecniche terapeutiche virali si concentrano sulla replicazione di specifici virus, mentre quelle non virali richiedono l'utilizzo di adeguati vettori episomici. Tali vettori sono agenti incaricati di trasferire il materiale genico da una cellula all'altra e vengono utilizzati per un efficace trasporto, integrazione ed espressione del DNA terapeutico. I nuovi vettori proposti per i trattamenti non virali presentano una maggiore capacità di mantenere un DNA episomico altamente stabile per un prolungato periodo di tempo, garantendo così l'efficacia dei trattamenti non virali.

Salute

Sebbene le terapie non virali siano meno costose e più facili da sviluppare e mantenere rispetto a quelle virali, la biotecnologia ad esse associata non consente ancora di raggiungere gli obiettivi desiderati. Le maggiori difficoltà risiedono nell'efficace trasferimento del DNA al nucleo della cellula bersaglio, nonché la sua piena integrazione ed elevata espressione nel nucleo della cellula ospite.

I metodi attualmente utilizzati sono limitati dall'ampiezza delle dimensioni, che rendono inefficace l'integrazione del DNA episomico. Essi, inoltre, sono disponibili esclusivamente su scala ridotta. Al fine di eliminare questi ostacoli, sono stati sviluppati nuovi vettori episomici, in grado di salvaguardare la stabilità e l'efficienza del DNA episomico, garantendo, pertanto, l'efficacia delle terapie.

Nell'ambito delle attività di ricerca, basate sull'utilizzo di svariate tecniche, compresa la ricombinasi, la trasposasi o il DNA satellite, per testare l'efficacia e la stabilità dell'integrazione del DNA episomico nel genoma ospite, è stato dimostrato che l'utilizzo della trasposasi Minos permette di migliorare considerevolmente l'integrazione all'interno delle colture di cellule ospite. Inoltre, l'esistenza e la reintegrazione, sebbene non ancora confermata, di questo enzima nel DNA dei topi, potrebbe condurre allo sviluppo di nuovi mezzi per le terapie genomiche funzionali per i mammiferi.

Il vettore episomico, sviluppato sulla base di un replicone del virus Epstein Barr, ha dimostrato di mantenersi stabile a lungo termine. Inoltre, è stato riscontrato che tale vettore esprime alti livelli di beta globine anche in assenza di farmaci. Poiché le dimensioni del gene della beta globina rispetto al sito di regolazione interessato sono determinanti per l'efficacia del trasferimento virale, questa scoperta è destinata ad avere un impatto sia sui trattamenti virali che non virali delle emoglobinopatie, come l'anemia cellulare e la talassemia.