Nuevos compuestos que ofrecen esperanzas a los enfermos de CF
El conducto de ion cloruro 'responsable' de la patología de la CF se denomina CFTR (Regulador de la Conducta Transmembranal de la Fibrosis Cística). Las alteraciones en la función del CFTR se atribuyen a determinadas mutaciones que provocan unas estructuras CFTR mal procesadas, incapaces de desempeñar adecuadamente sus funciones. Uno de los socios del proyecto, Université de Poitiers, trató de aislar nuevos compuestos que pudieran alterar la actividad del CFTR y, por tanto, corregir de alguna forma su disfunción. Uno de los puntos de salida fue la molécula MPB. Se efectuó un estudio detallado de la relación actividad - estructura (SAR) para determinar qué elementos estructurales están ligados a determinadas características funcionales. Se realizaron pruebas a una serie de derivados de MPB y se comprobó que varias de ellas cumplían los criterios de diagnóstico como activadores de CFTR. La Universidad está realizando más estudios para determinar los efectos de estos compuestos en las poblaciones de células. Además, los estudios SAR revelaron una valiosa información sobre la importancia de los grupos químicos estructurales en la función de la MPB y, por tanto, sus derivados. La Universidad ha aislado un ejemplo específico denominado MPB-90, con un potencial mayor que el de los demás derivados. Ahora es necesario seguir investigando para evaluar por completo el MPB-90, así como otras membranas de la misma serie de compuestos. Las compañías farmacéuticas activas en el campo de la CF se pueden beneficiar de los conocimientos técnicos emergentes del proyecto CF-PRONET, y pueden estar en disposición de continuar con esta línea de investigación para realizar ensayos clínicos.
