De nouveaux composés synonymes d'espoir pour les patients CF
Le canal ion chlorure «responsable» de la pathologie CF a été appelé régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose cystique (CFTR, Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Les altérations au niveau du fonctionnement du CFTR sont attribuées à des mutations spécifiques, lesquelles donnent lieu à des structures CFTR traitées de manière inadéquate et donc incapables de remplir correctement leur rôle. Un des partenaires du projet, l'université de Poitiers, a tenté d'isoler de nouveaux composés susceptibles d'altérer l'activité du CFTR et, ce faisant, de corriger d'une manière ou d'une autre son dysfonctionnement. L'un des points de départ a été la molécule MPB. Une étude détaillée de la relation structure/activité (RSA) a été réalisée en vue d'identifier les éléments structurels liés à des caractéristiques fonctionnelles spécifiques. Une série de dérivés reposant sur la MPB ont été testés et il est apparu que plusieurs remplissaient les critères de dépistage en tant qu'activateurs du CFTR. L'université est en outre en train de réaliser des études complémentaires en vue de déterminer les effets de ces composants sur les populations de cellules. Les études SAR ont par ailleurs fourni de précieuses informations concernant l'importance des groupes chimiques structurels sur la fonction de la MPB et, partant, sur ses dérivés. L'université a isolé un dérivé spécifique appelé MPB-90, qui se caractérise par une plus grande activité par rapport à d'autres dérivés. Des recherches complémentaires sont maintenant nécessaires pour évaluer parfaitement la MPB-90 ainsi que d'autres membres de cette famille de composés. Des sociétés pharmaceutiques actives dans le domaine de la CF devraient bénéficier du savoir-faire émergeant du projet CF-PRONET et pourraient être en position d'approfondir cette ligne de recherches en vue de réaliser des essais cliniques.
