Nuovi composti suscitano speranza tra i malati di mucoviscidosi
Il canale degli ioni cloruro 'responsabile' della patologia della fibrosi cistica (CF) è stato chiamato regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR). Le alterazioni della funzione del CFTR sono attribuite a specifiche mutazioni, che danno adito all'insorgere di strutture CFTR male elaborate, incapaci di svolgere correttamente le funzioni loro assegnate. Un partner del progetto, l'università di Poitiers, ha cercato di isolare nuovi composti che potrebbero alterare l'attività dei CFTR e quindi in qualche modo correggerne la disfunzione. Uno dei punti di partenza era la molecola MPB. Per determinare quali elementi strutturali sono legati a specifiche caratteristiche funzionali, è stato condotto un dettagliato studio SAR (relazioni tra struttura e attività). È stata testata una serie di derivati basati su MPB, e un certo numero di essi è risultato rispondere ai criteri di screening quali attivatori di CFTR. L'università sta anche svolgendo ulteriori studi per determinare gli effetti di questi composti sulle popolazioni di cellule. Gli studi SAR hanno inoltre messo in luce preziose informazioni sull'importanza di gruppi chimici strutturali sulla funzione di MPB e dunque dei suoi derivati. L'università ha isolato una specifica derivazione denominata MPB-90, dotata di maggiore efficacia rispetto agli altri derivati. Ora occorre portare avanti la ricerca per valutare completamente MPB-90 e gli altri membri della stessa serie di composti. Le società farmaceutiche attive nel settore della CF potranno avvalersi del know-how emergente del progetto CF-PRONET e potrebbero essere in posizione di portare avanti questa linea di ricerca, fino ai trial clinici.
