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A European Platform of Integrated Information Services for Researchers in the Field of Rare Diseases and Orphan Drugs Supporting Team and Project Building

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Einheitlicher Ansatz zur Behandlung seltener Krankheiten

Ein Kooperationsprojekt zwischen 13 europäischen Ländern bildet die Basis für eine Plattform zur Erforschung seltener Krankheiten. Das Konsortium regte die Bildung effizienter, fachübergreifender Arbeitsgruppen an, die sich gemeinsam den Herausforderungen auf diesem Gebiet stellen sollen.

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Von einer "seltenen Krankheit" spricht man, wenn nicht mehr als 1 von 2.000 Erwachsenen betroffen ist. Oftmals handelt es sich dabei um chronische, genetisch bedingte Erkrankungen, die mit Invalidität einhergehen oder gar lebensbedrohlich sein können. Da die Anzahl der Therapiebedürftigen jeweils klein ist, ist die Forschung vor allem im Hinblick auf die kommerzielle Herstellung von Wirkstoffen stark fragmentiert. Dies mindert aber nicht den Anspruch der Betroffenen auf eine adäquate Behandlung und hochwertige Medikamente, wie es bei anderen, häufigeren Erkrankungen der Fall ist. Daher ist es jetzt wichtig, die Arbeit von Forschungsgruppen für seltene Krankheiten mit klinischen Expertengruppen und Biotech-Unternehmen zusammenzuführen, um wissenschaftliche Erkenntnisse auf diesem Gebiet in die Verbesserung von Diagnostik und Therapie zu überführen. Das EU-finanzierte Projekt RAREDISEASEPLATFORM entwickelt ein Instrumentarium, das die fruchtbare Zusammenarbeit zwischen akademischen Forschungsgruppen, KMU (kleinen und mittleren Unternehmen) und auch größeren Unternehmen auf dem Gebiet seltener Krankheiten anregen und Forschung und Entwicklung beschleunigen sollen. Hierfür werden die Bemühungen zwischen Experten, Forschern und Unternehmen stärker koordiniert, um letztlich auf eine zügigere Entwicklung diagnostischer Methoden und Arzneimittel und den effizienteren Austausch von Forschungsergebnissen hinzuarbeiten. Die Partner richteten unter http://www.rdplatform.org/eine frei zugängliche Webseite ein, auf der Ziele und Aktivitäten des Projekts dargelegt werden. Auf der bereits vorhandenen Webseite Orphanet sind alle verfügbaren Informationen zu Expertengruppen in Europa, laufenden Forschungsprojekten, Technologieplattformen sowie Daten- und Biobanken zu seltenen Krankheiten einsehbar. Eine neue Suchmaschine mit mehreren Suchkriterien soll den Zugang zu Forschungsergebnissen über seltene Krankheiten und die Verfügbarkeit von Orphan Drugs (Arzneimittel zu deren Behandlung) erleichtern. Weiterhin veröffentlichte Orphanet eine Berichtsreihe, die über europäische Netzwerke für seltene Krankheiten sowie Patientenregister und Datenbanken in Europa informiert. Die Ergebnisse des Projekts wurden in zwei Workshops bekannt gemacht, die Details zum jetzigen Forschungsstand und der Bereitstellung von Fördermitteln liefern. Das Konsortium verfasste einen Abschlussbericht zu neuesten FuE-Aktivitäten in Europa auf dem Gebiet seltener Krankheiten und Orphan Drugs. Mit den Aktivitäten von RAREDISEASEPLATFORM gelang es, Interessenvertreter zusammenzubringen, die sich mit seltenen Krankheiten befassen, und verwandte Fachbereiche stärker einzubinden. Die neue Webseite von Orphanet ist ein wichtiger Schritt in diese Richtung. http://asso.orpha.net/RDPlatform/upload/file/RDPlatform_final_report.pdf

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