Skip to main content

A European Platform of Integrated Information Services for Researchers in the Field of Rare Diseases and Orphan Drugs Supporting Team and Project Building

Article Category

Article available in the folowing languages:

Zjednoczony front walki z rzadkimi chorobami

Współdziałanie 13 państw europejskich pozwoliło opracować platformę budowania projektów wspomagającą badaczy rzadkich chorób. Konsorcjum utworzyło sprawne, interdyscyplinarne zespoły zajmujące się poszczególnymi problemami badawczymi.

Zdrowie

Za rzadkie uważa się choroby dotykające nie więcej niż jednej na 2000 osób. Są to często przypadłości groźne dla życia lub przewlekle degeneracyjne, w większości o podłożu genetycznym. Ponieważ każda z rzadkich chorób dotyka bardzo małej liczby pacjentów, badania nad takimi chorobami są rozdrobnione, a potencjał komercyjny tworzenia leków niewielki. Z drugiej jednak strony pacjenci z rzadkimi chorobami są uprawnieni do takiego samego poziomu i jakości opieki zdrowotnej, jak wszyscy inni. Z tego względu istnieje pilna potrzeba współpracy między zespołami badawczymi zajmującymi się rzadkimi chorobami w zespołach klinicznych i firmach biotechnologicznych, aby skutecznie zamieniać osiągnięcia naukowe w tej dziedzinie w narzędzia diagnostyczne i terapie. Celem finansowanego przez UE projektu Rarediseaseplatform było utworzenie zestawu narzędzi ułatwiających współpracę w zakresie rzadkich chorób między zespołami akademickimi, małymi i średnimi przedsiębiorstwami (MŚP), a nawet dużymi korporacjami. Wspomagając współdziałanie specjalistów, badaczy i przedsiębiorstw, narzędzia te przyczynią się do przyspieszenia prac badawczo-rozwojowych. Ostatecznym celem jest generowanie i udostępnianie narzędzi diagnostycznych i produktów medycznych. Partnerzy utworzyli publicznie dostępną witrynę internetową (http://www.rdplatform.org/) opisującą zakres i działania projektu. Wszelkie istotne dla badań nad rzadkimi chorobami informacje o grupach ekspertów w Europie, trwających projektach badawczych korzystających z dofinansowania, platformach technologicznych, bazach danych i biobankach zostały udostępnione w istniejącej witrynie Orphanet. Aby ułatwić dostęp do informacji o badaniach nad rzadkimi chorobami i dostępności leków sierocych, stworzono nową wyszukiwarkę obsługującą wiele kryteriów wyszukiwania. Ponadto została opublikowana nowa seria raportów Orphanet prezentujących europejskie sieci współpracy nad rzadkimi chorobami oraz informacje o europejskich rejestrach i bazach danych pacjentów dotkniętych takimi chorobami. Informacje zebrane podczas projektu zostały upowszechnione podczas dwóch warsztatów, prezentujących jasny obraz bieżącego stanu badań i finansowania w dziedzinie rzadkich chorób. Zwieńczeniem prac konsorcjum był raport końcowy na temat aktualnego stanu europejskich prac badawczo-rozwojowych związanych z rzadkimi chorobami i lekami sierocymi. Działania w ramach projektu Rarediseaseplatform przyczyniły się do zbliżenia wszystkich stron zainteresowanych tematyką rzadkich chorób w celu integrowania badań w tej dziedzinie. Utworzona witryna internetowa Orphanet stanowi cenny krok na drodze do osiągnięcia tego celu. http://asso.orpha.net/RDPlatform/upload/file/RDPlatform_final_report.pdf

Znajdź inne artykuły w tej samej dziedzinie zastosowania

Postępy naukowe
Zdrowie

28 Września 2018