Consegnare nano-cargo al giusto indirizzo cellulare
La terapia genetica si basa sull'inserimento di geni funzionali all'interno di una cellula ospite. Il processo richiede un vettore per trasportare il carico, che normalmente è costituito da uno o più geni e altre molecole necessarie. La maggior parte della ricerca si è concentrata sull'uso di virus come vettori. Dirottare una cellula con il proprio materiale genetico fa parte del metodo di sopravvivenza di un virus nell'ospite. Un batterio termofilo, l'Aquifex aeolicus, è stato l'oggetto della ricerca svolta dal progetto Protengenctrans ("Protein engineering for encapsulation and intracellular transport"), finanziato dall'UE. Si tratta di un batterio termofilo la cui capsula o membrana proteica è stabile a oltre 700 °C, cosicché l'inserimento di mutazioni multiple normalmente non influisce sulla sua struttura. Gli scienziati di Protengenctrans hanno tracciato delle linee con residui di aminoacidi caricati negativamente sulla superficie interna della capsula dell'Aquifex aeolicus per creare un contenitore per le molecole cargo. Il "cargo" includeva una serie di molecole come plasmidi (anelli di DNA batterico) e sequenze di DNA di diverse lunghezze. Anche nanoparticelle d'oro, attualmente in prima pagina per la diagnosi del cancro al seno, sono state trasportate con successo. Per incrementare l'assunzione cellulare dei farmaci si possono usare peptidi del dominio di trasduzione proteica (PTD). Gli scienziati di Protengenctrans miravano a sfruttare al meglio questa possibilità e come prima fase hanno sviluppato un metodo per incorporare nel capside dell'AaLS PTD tessuto-selettivi geneticamente codificati. Il team ha inserito molecole ospiti negli AaLS con PTD, monitorando l'assunzione dei complessi e inducendo poi il rilascio intracellulare degli ospiti molecolari. Sono stati inclusi nel "cargo" anche tags quali fluorofori per il tracciamento molecolare, utilizzati in molte terapie genetiche. La gamma di applicazioni per questa ricerca è molto ampia. Gli obiettivi immediati sono nuove entusiasmanti terapie genetiche e includono la consegna genica per sostituire materiale genetico mal funzionante e la regolazione di geni iper- o ipo-attivi. Altri usi sono il trasportotessuto-specifico, fluorofori per l'imaging e molecole citotossiche per colpire i tumori.
