Rationaliser la découverte de médicaments
Le séquençage de la totalité du génome humain a offert la possibilité de concevoir des traitements visant les gènes impliqués dans une maladie. Cependant, la révolution de la thérapie génique n'a pas répondu aux attentes en raison de la complexité des cibles potentielles et du manque de coordination entre les divers systèmes de génie génétique. La mise au point de médicaments est souvent un processus très long, qui augmente le coût final et retarde les soins. Des chercheurs européens ont tenté d'associer les diverses expertises de plusieurs sociétés pour des étapes données du processus de recherche de médicaments, afin d'accélérer l'identification de gènes cibles à fins thérapeutiques. Le projet PONT («Disease therapeutic targets, multidisciplinary parallel validation, accelerated drug discovery») visait à exploiter les aptamères, de petits brins d'ADN qui se lient à des molécules cibles avec une très grande affinité. Le but ultime était d'utiliser les aptamères pour identifier de manière rationnelle des composés dotés d'une activité préclinique prometteuse sur des gènes cibles nouveaux ou difficiles. L'utilisation du dépistage aux aptamères pour identifier des composés susceptibles de traiter le carcinome hépatocellulaire s'est traduite par la découverte de certains composés actifs en culture de cellule et chez la souris. La commercialisation des résultats du projet PONT devrait faciliter l'étude de composés prometteurs, depuis la découverte de l'activité préclinique jusqu'à leur administration à des patients dans un délai raisonnable et à moindre coût, au bénéfice des sociétés du secteur pharmaceutique, des patients et des institutions de soins.
